중증 소아청소년 혈액질환인 재생불량빈혈에 대한 비혈연 조혈모세포이식 치료 과정에서 방사선치료를 생략한 새 치료법이 개발됐다. 안효섭·강형진 서울대병원 소아과 교수팀은 조혈모세포이식 과정에서 전신 방사선치료 없이 항암제만 적절히 조합해 투여한 결과 97%의 장기생존율을 기록했다고 보였다고 16일 밝혔다. 현재 국제 이식등록기관에서 발표한 소아청소년 중증 재생불량빈혈의 비혈연 조혈모세포이식 치료성적은 약 75%다.

중증 재생불량빈혈은 희귀질환 중 하나로 소아청소년 혈액질환 중 가장 치명적이다. 혈연간 조혈모세포이식이 생존율 90% 이상으로 가장 좋은 치료법으로 알려져 있다. 가족간 적절한 공여자가 없을 땐 타인으로부터 조혈모세포를 이식한다. 하지만 혈연간 이식보다 결과가 좋지 못하고 대부분 전신 방사선치료가 필요하다. 이는 성장장애, 갑상선질환, 백내장, 2차암 등 다양한 합병증을 초래할 수 있다.

연구팀은 2010년 소아청소년 중증 재생불량빈혈 환자를 대상으로 전신 방사선치료 없이 면역억제제인 ‘싸이톡산’(성분명 사이클로포스파마이드, cyclophosphamide)과 항암제인 ‘플루다라빈’(성분명, Fludarabine)을 적절하게 사용해 68%의 조혈모세포이식 생존율을 달성했다. 이번 2차 연구는 지난 연구보다 싸이톡산 용량을 줄이고 플루다라빈 용량은 늘려 항암제 독성을 줄이고 효과를 극대화했다.

강 교수는 “이번 연구는 방사선치료 없이 항암제만으로도 성공적인 비혈연 조혈모세포이식 결과를 얻어 혈연 공여자가 없는 환자에게 큰 희망이 될 것”이라며 “국내 소아청소년 조혈모세포이식이 국제적으로 높은 수준에 도달했음을 의미한다”고 설명했다.

이번 연구는 대한소아혈액종양학회의 지원으로 시행됐으며 연구결과는 조혈모세포이식 관련 세계적인 권위지인 ‘미국골수이식학회지(Biology of Blood and Marrow Transplantation)’ 온라인 최신판에 게재됐다.