식품의약품안전처는 사노피아벤티스코리아의 혈우병 A 치료제인 ‘알투비오주’(Altuviiio 성분명 에파네스옥토코그 알파, efanesoctocog alfa, Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl)를 23일 허가했다. 

이 약은 ‘성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방 및 관리’를 위한 치료제로 허가됐다. 구체적으로 △출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법 (Routine prophylaxis) △출혈 시 보충 요법(on-demand) 및 출혈 억제 △수술 전후 출혈의 관리 등을 위해 투여한다. 

혈우병 A는 선천적으로 혈액응고8인자가 결핍되는 희귀혈액질환으로, 외상에 반응하여 생명을 위협하는 출혈과 연조직 및 관절에 재발성 출혈이 유발된다. 

알투비오는 항혈우병인자 단백질 계열 최초의, 지속형 유전자재조합 제8혈액응고인자 제제다. 내인성 혈액응고8인자와 동일하게 제9인자와 복합체를 형성하여 제10인자를 활성형으로 전환시키고, 이어 프로트롬빈을 트롬빈으로 전환하여 피브린 응고 형성을 돕는다.  

이 약은 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장한 주 1회 투여 가능한 지속형 정맥주사제형 치료제다. 기존 주2회, 또는 주3~4회 치료제의 반감기가 10시간 남짓인데 비해 알투비오는 40여시간에 달해 약 3~4배에 달한다. 주 1회 투여로 주중 대부분의 기간에 혈액응고인자의 활성이 정상(평균 40% 이상)~정상에 가깝게 유지하는 최초이자 유일한 A형 혈우병 치료제이다. 투여 7일째에는 15%선으로 떨어지긴 하나 이 정도만 돼도 출혈 위험을 낮출 수 있다. 

식약처는 알투비오를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 빠르게 심사･허가했으며, 성인 및 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

알투비오는 미국에서 2023년 2월 23일, 출혈 에피소드의 일상적인 예방, 출혈 조절을 위해 필요할 때 사용하는 치료, 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들의 수술 전‧후 관리 등의 적응증으로 시판허가를 받았다. 프랑스 사노피가 스웨덴 제약기업 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum AB)와 공동 개발했다. 

사노피는 자사의 오래된 ‘엘록테이트주’(Eloctate 성분명 에프모록토코그 알파 efmoroctocog alfa)의 시장을 로슈의 ‘헴리브라피하주사’(Hemlibra 성분명 에미시주맙, Emicizumab)가 잠식하기 전까지 호황을 누렸다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중항체 기술을 적용한 혁신신약이다. 이렇게 되면 혈액응고 캐스케이드(cascade)가 일어나 출혈반응을 멈출 수 있다. 헴리브라는 국내서 JW중외제약이 판매 중이다.