2025년 마지막 중증(암)질환심의위원회에서 전립선암·폐암·식도암·위암 등 주요 고형암 중심으로 몇 가지 신약의 급여 접근성이 확보됐다. 반면 희귀질환 치료제는 암질심 벽을 넘지 못했다.

건강보험심사평가원은 10일 오후 2025년 제9차 암질심 심의 결과, 4개 품목이 상정돼 3개 품목에 대한 급여 기준을 새로 설정하거나 확대했다고 밝혔다.

한국MSD ‘웰리렉정’(벨주티판)은 즉각적인 수술이 필요하지 않은 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장신경내분비종양에 대해 급여 신설을 요청했지만 기준 미설정이 나왔다.

바이엘코리아 ‘뉴베카정‘(다로루타마이드)은 이번 암질심에 상정된 3개 적응증 모두 급여 기준 설정됐다. △고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 단독요법 급여 인정 △호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC)서 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용요법 △mHSPC서 도세탁셀 및 ADT와의 병용요법 등이다. 뉴베카정은 국내 도입 5년 7개월 만에 급여화 관문을 통과했다. 

다로루타마이드(darolutamide)는 2세대 안드로겐 수용체 저해제(androgen receptor inhibitor) 계열로서 안드로겐이 전립선암 세포의 성장을 촉진하는 신호 전달을 차단한다. 동일 계열로 일본 아스텔라스의 ’엑스탄디‘(Xtandi, 엔잘루타마이드 Enzalutamide)와 한국얀센의 ‘얼리다’(Erleada, 아팔루타마이드 Apalutamide)가 있다. 

이들 세 가지 약물은 전립선암 관련 효능의 강도는 비슷하다. 얼리다는 피부 발진 부작용이 상대적으로 흔하다. 엑스탄디는 뉴베카나 얼리다에 비해 중추신경계 부작용 위험이 약간 더 높다. 뉴베카는 혈뇌장벽(BBB)을 거의 통과하지 않는 특성이 있어, 중추신경계 관련 부작용(피로, 발작 위험 등)이 다른 두 약물에 비해 상대적으로 적게 나타나 안전성이 더 높은 것으로 평가받고 있다. 그동안 엑스탄디와 얼리다의 강한 마케팅에 밀려 급여화 진행에 적극적이지 못했는데 이번 급여기준 설정으로 숨통을 열게 됐다. 

한국BMS ‘옥타이로캡슐’(레포트렉티닙)은 적응증별로 명암이 갈렸다. ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC)은 급여 기준이 설정됐지만, NTRK 유전자 융합 고형암(성인·소아)은 미설정 결과가 나왔다.

레포트렉티닙(Repotrectinib)은 ROS1 또는 NTRK 유전자 융합과 같은 특정 유전자 변이가 있는 암세포의 성장 신호를 전달하는 티로신 키나제(Tyrosine Kinase)를 표적하는 억제제다. 

식품의약품안전처 허가사항에는 ‘NTRK 유전자 융합을 보유한 고형암’과 관련 “이 약의 효능∙효과는 전체반응률을 근거로 허가됐으며, 생존 기간의 증가와 같은 임상적 유익성을 입증하는 임상시험 결과는 없다”고 언급돼 있다. 그만큼 임상적 근거가 미비하기 때문에 이번에 급여기준 설정이 거절된 것으로 보인다.  

비원메디슨코리아의 PD-1 면역관문억제제 ‘테빔브라주’(티슬렐리주맙)는 총 5개 암종에서 급여 기준이 새롭게 설정되며 이번 암질심에서 최대 성과를 올렸다. △EGFR/ALK 변이 없는 비편평 비소세포폐암(NSCLC)에서 PD-L1 ≥50% 이상인 1차 치료에서 페메트렉시드 + 백금 포함 항암요법제와의 병용요법 △편평 NSCLC 1차 치료에서 카보플라틴 + 파클리탁셀 또는 알부민(나노입자 알부민, nab) 결합-파클리탁셀과의 병용요법 △항암화학요법 이후 진행된 국소진행성 또는 전이성 NSCLC 단독요법 △절제 불가능·전이성 식도편평세포암에서 1차 치료제로서 백금 기반 항암화학요법과의 병용요법 △국소진행성, 절제불가, 전이성 HER2 음성 위암·위식도접합부 선암 1차 치료제로서 백금 + 플루오로피리미딘 항암화학요법과의 병용요법 등이다. 이는 테빔브라가 갖고 있는 5개 적응증에 일거에 급여기준이 설정됨으로써 ‘만루홈런’ 이상의 성과를 얻었다. 

비원메디슨이 테빔브라와 관련, 환자 접근성을 높이기 위해 다소 낮은 급여가를 수용할 수 있다는 유연성을 보여온 데다 식도암 등에서 우수한 유효성을 입증한 것이 이번 급여기준 신설의 밑바탕이 된 것으로 해석된다. 

테빔브라는 2025년 4월, 면역항암제는 처음으로 식도암의 2차 치료제로서 급여를 인정받았다. 환자 본인부담금은 약제 상한액의 약 5% 수준(바이알당 14만원대)로 설정돼 환자 부담을 크게 줄였다.