릴리의 GIP(glucose-dependent insulinotropic polypeptide)/GLP-1(glucagon-like peptide-1) 이중효능제(dual agonist)인 ‘마운자로프리필드펜주’(Mounjaro, 성분명 티어제파타이드, Tirzepatide)가 2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 개선을 위한 식이요법 및 운동요법의 보조제(병용투여)로 급여 첫 관문을 통과했다. 

건강보험심사평가원은 2025년 제12차 약제급여평가위원회 심의 결과를 4일 공개했다.

마운자로는 이날 당뇨병 보조치료제로 급여 적정성이 인정된다는 판정을 받았다. 약가협상이 원활하게 진행될 경우 이르면 내년 상반기 급여권에 진입할 것으로 전망된다.

약평위는 애브비의 T세포 관여 CD20 및 CD3 이중특이항체 ‘엡킨리주’(Epkinly 성분명 엡코리타맙 epcoritamab-bysp)에 대해 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 성인 환자(18세 이상)의 3차 치료제로 급여적정성이 있다고 봤다. 엡킨리는 미국에서 2023년 T세포의 'CD3'와 B세포의 'CD20'에 동시에 결합하는 이중특이항체 신약이다. 

엡킨리는 미국에서 2023년 5월 19일에 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자의 치료제로 처음 승인을 받았다. 국내서는 지난해 6월 허가됐다. 한국얀센의 폐동맥고혈압 치료제 ‘옵신비정’한국얀센의 ‘옵신비정’(Opsynvi, 성분명 마시텐탄/타다라필 복합제, 10/20, 10/40mg)도 세계보건기구(WHO) 기능분류 Ⅱ~Ⅲ 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO Group Ⅰ) 성인 환자의 장기 치료에 조건부로 급여적정성을 인정받았다. 제약사가 평가금액 이하로 급여약제 가격을 수용할 경우에 급여적정성이 있다는 조건이 붙었다.

옵신비는 폐동맥고혈압 치료제 ‘옵서미트’(Opsumit, 성분명 마시텐탄)와 발기부전 치료제 성분이기도 한 ‘애드서카’(Adcirca, 성분명 타다라필)를 결합한 복합제다. 마시텐탄은 경구용 이중 엔도텔린 수용체 길항제(Dual endothelin receptor antagonist)로서 폐동맥 고혈압의 임상적 악화 및 입원 위험을 감소시킨다. 애드서카는 PDE5(포스포디에스테라제 5) 억제제로서 폐동맥 혈관 내의 cGMP(고리형 구아노신 일인산) 수치를 증가시켜 폐혈관 평활근을 이완시키고 혈관을 확장시켜 폐동맥 압력을 낮추고 혈액 순환을 개선하며 운동능력을 향상시킨다.

삼오제약의 ‘복스조고주’(Voxzogo 성분명 보소리타이드, vosoritide)는 0.4,0.56,1.2mg)도 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상의 소아 연골무형성증 환자의 치료에 급여 적정성이 있다고 판정했다. 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도하는 소아 희귀질환 치료제다. 미국서는 2021년 11월, 국내서는 2024년 12월에 각각 허가됐다. 세계 최초의 연골무형성증 치료제다. 바이오마린이 원개발사로 삼오제약이 국내 판권을 갖고 있다. 

미쓰비시다나베파마코리아의 ‘바다넴정’(성분명 바다두스타트 Vadadustat, 150, 300mg)도 투석을 받고 있는 '만성 신질환 성인 환자의 증후성 빈혈 치료’ 적응증에 조건부로 급여적정성을 인정받았다. 제약사가 평가금액 이하 가격을 수용할 경우에 한해서다. 미국 아케비아테라퓨틱스가 개발했으며, 미쓰비시다나베가 일본과 한국의 판권을 갖고 있다. 

메디슨파마코리아의 ‘암부트라프리필드시린지주’(Amvuttra, 성분명 부트리시란 Vutrisiran)은 ‘트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(1단계 또는 2단계 다발신경병증이 있는 성인 환자)’ 적응증로 급여적정성을 인정받았다.

약평위를 통과한 약제들은 건강보험공단과 약가협상 단계로 들어간다. 60일간의 약가협상에서 타결이 이뤄지면 이후 건강보험정책심의위원회에서 이를 의결한다.

이번 약평위에서는 급여적정성 재평가 이의신청 심의 결과도 나왔다. 구형흡착탄의 경우 ‘만성신부전(진행성)에 대한 요독증 증상의 개선 및 투석도입의 지연’에, 애엽추출물은 ‘급성위염, 만성위염의 위점막 병변(미란-짓무름, 출혈, 발적, 부종) 개선’에 대한 재평가 결과 급여적정성이 없다는 평가를 받자 해당 제약사들이 이의신청을 했다. 이번 심의 결과 급여적정성이 없다는 판단은 변함이 없되 다만, 비용효과성 충족 시 급여적정성을 인정하겠다는 ‘어정쩡한’ 판단이 나왔다. 제약사의 요구에 밀린 원칙없는 판단으로 보인다. 

L-아스파르트산-L-오르니틴의 경우 중증의 간질환 해독의 보조 치료에 사용되는 경구제가 급여적정성이 있다는 판단이 내려졌다. 다만 간성뇌증에 한해 급여기준을 설정하겠다는 입장이다. 이는 기존 평가 결과와 같다.

간염, 간염 후유증, 간경변 등 중증 간질환 해독 보조치료에 사용되는 주사제(0.1g/mL)의 경우 급여적정성이 없다는 판단이 내려졌다. 다만 식약처의 임상재평가(국내 임상시험) 별도로 진행 중이어서 그 결과를 보고 다시 평가할 수 있다는 ‘조건부 평가 유예’ 결정이 내려졌다.

설글리코타이드(sulglycotide)도 위 및 십이지장염 치료에 급여적정성이 없다고 봤으나, 식약처 임상재평가 중으로 조건부 평가를 유예한다고 밝혔다. 설글리코타이드는 돼지 십이지장 점막으로부터 추출한 글리코펩타이드(glycopeptide)의 sulphuric polyester 형태 복합단백질이다.

케노데속시콜산-우르소데속시콜산삼수화물마그네슘염의 경우 콜레스테롤담석증(방사선 투과성 담석증) 치료 및 담즙성 소화불량 치료에 급여적정성이 없다고 봤다. 다만 역시 식약처 임상재평가 중으로 조건부 평가를 유예한다고 밝혔다.