암젠의 PCSK9 억제제 고지혈증 치료제 ‘레파타’(Repatha, 성분명 에볼로쿠맙 Evolocumab)가 이전에 심근경색이나 뇌졸중을 경험한 적이 없는 고위험군 환자의 주요심혈관사건(major adverse cardiovascular events, MACE) 위험을 25% 감소시킨 것으로 나타났다. 또 심근경색 위험을 36% 줄이는 것으로 확인됐다.

암젠은 레파타 관련 3상 ‘VESALIUS-CV’ 임상시험의 상세 결과를 8일(미국 현지시각) 발표하면서 PCSK9 억제제 중 최초로 첫 심근경색 및 뇌졸중 위험을 유의하게 감소시켰다고 강조했다. 암젠의 고지혈증 치료제 ‘레파타’

이 임상은 이전에 심근경색이나 뇌졸중을 경험한 적이 없고 죽상경화성 심혈관계질환(ASCVD) 또는 당뇨병이 있는 고위험 성인 환자 1만2000명 이상을 대상으로 진행됐다.

레파타는 스타틴 또는 다른 LDL(저밀도 지단백) 콜레스테롤 저하 치료제와 병용했을 때 주요 심혈관사건을 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소시킨 것으로 나타났다.

암젠은 레파타가 고위험 1차 예방 및 2차 예방 모두에서 심혈관사건을 유의하게 감소시킨 것으로 나타난 최초이자 유일한 PCSK9 억제제라고 밝혔다.

레파타는 관상동맥 심장질환(CHD)으로 인한 사망, 심근경색, 허혈성 뇌졸중으로 구성된 3-P MACE 위험을 상대적으로 25% 감소시켰으며 허혈로 인한 관상동맥 재관류술을 포함하는 더 광범위한 4-P MACE 위험은 19% 감소시켰다.

레파타는 심근경색 위험을 36% 감소시켰다. 혈중지질 하위연구에 포함된 환자 코호트에서 달성된 LDL-C 중앙값은 레파타 투여군이 45 mg/dL, 위약군이 109 mg/dL이었다.

레파타는 대부분의 2차 평가지표 위험을 유의하게 감소시켰다. 레파타 투여군에서는 수치적으로 사망률 감소 경향이 관찰됐다.

심혈관계 사망의 상대 위험은 21% 감소, 관상동맥 심장질환 사망의 상대 위험은 11% 감소, 모든 원인에 의한 사망의 상대 위험은 20% 감소했다. 허혈성 뇌졸중의 상대 위험도 21% 감소했다.

암젠은 당뇨병이 있는 임상시험 참가자의 약 60%에서 주요심혈관사건 위험이 감소한 것으로 관찰됐다며 이는 여전히 치료가 부족한 이 환자군에서 LDL-C 관리를 시급히 시행해야 할 필요성을 보여준다고 설명했다.

새로운 안전성 신호는 확인되지 않았으며 내약성은 현재 처방 정보와 일치했다. 이 연구에서는 중대하거나 치료 중단으로 이어진 치료 관련 이상반응만 기록됐다.

이 임상시험 결과는 2025 미국심장협회(AHA) 학술회의에서 공개됐고 ‘뉴잉글랜드저널오브메디신’(NEJM)에 8일 동시에 게재됐다.

레파타는 2015년에 미국에서 처음 승인된 이후 전 세계적으로 670만 명 이상의 환자에게 사용된 것으로 추산된다.

올해 8월에는 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘조절되지 않는 LDL-콜레스테롤로 인해 주요심혈관사건 위험이 높은 성인 환자’ 대상으로 적응증 확대 승인을 받았다.

암젠 연구개발 총괄 부사장 제이 브래드너(Jay Bradner) 박사는 “VESALIUS-CV 연구 결과는 LDL-C를 집중적으로 낮추는 게 심혈관 위험 감소에 매우 중요하다는 명확하고 설득력 있는 증거를 제시한다”면서 “이번 결과는 오늘날의 증거를 내일의 임상 진료에 적용해야 할 시급한 필요성을 재확인한다”고 의미를 부여했다.

이어 "10년에 걸친 실제 임상 경험과 심혈관질환 전반에 걸쳐 입증된 효능을 바탕으로, 조절되지 않는 LDL-C로 인해 심혈관위험이 높은 모든 환자에게 레파타 치료를 고려해야 한다”고 강조했다.

한편 미국에서 환자들은 암젠이 최근 도입한 ‘다이렉트-투-페이션트’(direct-to-patient) 프로그램 ‘암젠나우’(AmgenNow)를 통해 월 239달러의 약가로 ‘레파타’를 공급받을 수 있다. 이 가격은 현재 미국에서 적용되고 있는 정가(list price)에 비해 60% 가까이 인하된 수준이다.