SK바이오팜이 개발하고 동아에스티가 라이선스를 넘겨받은 성인 뇌전증 치료제인 ‘엑스코프리정’(Xcopri, 성분명 세노바메이트, Cenobamate)가 국내에서 개발된 41번째 신약으로 11월 3일 식품의약품안전처로부터 시판 승인을 받았다. 이 약이 2019년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 세노바메이트 시판 허가를 받은 지 6년 만이다.

이 약은 ‘성인 뇌전증 환자에서 기존 항뇌전약으로 증상이 적절하게 조절되지 않는, 2차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않는 부분발작 치료의 부가요법’으로 허가됐다. 

엑스코프리정은 뇌에 흥분성 신호를 전달하는 나트륨 채널을 차단해 신경세포의 흥분성 및 억제성 신호의 균형을 정상화한다. 다국가 임상으로 진행한 Pivotal(품목허가를 위한 임상) 임상 결과 엑스코프리정을 투여받은 환자들은 발작 빈도 감소율 55%, 완전발작소실률 21%(Study 017 결과, 위약군은 9%; Study 013에서는 28%로 산출됨)를 보이며 유의미한 효과를 입증했다. 

뇌전증은 뇌신경세포가 과도하게 흥분되거나 억제되면 신체의 일부나 전체가 의지대로 움직이지 않고 경련성 발작을 보이거나 의식을 잃게 되는 질환이다. 뇌전증 환자의 약 30%는 기존 약물로 증상이 조절되지 않는 약물난치성 뇌전증 환자다.

건강보험심사평가원 ‘생활 속 질병 진료행위 통계’에 따르면 국내 뇌전증 환자는 2018년 14만 5000명에서 2022년15만 2000명으로 증가했다. 뇌전증은 사회적 편견으로 질환을 숨기거나 치료를 미루는 경우가 많아 실제 환자 수는 심평원 통계보다 더 많을 것으로 추정된다.

식약처는 엑스코프리의 신속한 신약 허가를 위해 올해 제정한 ‘신약 품목허가·심사 업무절차’ 지침을 적용했다. 이를 위해 품목전담팀을 구성(21명)하고, 임상시험(GCP)과 제조·품질관리(GMP) 우선심사를 시행했으며, 품목허가 신청 전후 맞춤형 대면회의(8회)를 가졌다. 

동아에스티 관계자는 “식약처와의 긴밀한 협업이 원활한 허가에 큰 도움이 됐다”며 “엑스코프리정의 보험 약가 신청 및 등재를 빠른 속도로 추진해 국내 뇌전증 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 

엑스코프리는 관련 학회, 환자단체, 국민청원 등을 통해 국내에 도입되지 않아 해외에서 처방받는 환자들의 불편을 해소하기 위해 조속한 도입이 필요하다는 요구가 높았던 품목으로, 식약처는 개발단계 사전상담과 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계’(Global Innovative product on Fast Track, GIFT)로 지정한 후, 심사 역량을 최대한 집중한 신속 심사로 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원해왔다. 

SK바이오팜은 SK바이오팜의 미국법인 SK라이프사이언스가 2020년 5월부터 ‘엑스코프리’(XCOPRI)’라는 제품명으로 미국에서 판매하고 있다. SK바이오팜은 미국 특허권 존속 기간을 2032년 10월 30일까지 5년 연장하는 데 성공했다. 당초 2027년 10월 30일까지 특허를 인정받았으나 기술 서류 보완을 통해 특허기간을 늘렸다. 동아에스티는 2024년 1월 SK바이오팜으로부터 어렵사리 라이선스를 도입했다.

국내에서 무려 5년 넘게 시판이 늦어진 이유는 국내 의료시스템 상 미국보다 현저히 낮은 가격으로 출시하면 글로벌 시장에서 가격 협상력에 부정적인 악영향을 받기 때문이다. 건강보험심사평가원이 책정할 약가가 SK바이오팜이 기대하는 수준보다 현저히 낮을 것으로 예단했기 때문이다. 국내 환자를 대상으로 한 3상 데이터가 부족한 것도 하나의 원인이지만 중요한 것은 낮은 약가다. 하지만 한 가지라도 더 좋은 약이 필요하다는 난치성 뇌전증 환자의 요구를 외면했다는 일명 ‘코리아 패싱’이라는 비판을 면키 어려운 측면이 있다. 

한편으로는 SK바이오팜이 ‘거칠고 불투명한’ 국내 의약품 시장에 가급적 발을 뒤늦게 담그려 했던 ‘의도적 소극성’이 엿보인다. 

엑스코프리는 지난해 5476억원(3억7810만달러, 미국에서 4387억원)의 매출을 올렸으며 전년 대비 62% 신장했다. 올해는 미국 시장에서 4억2000만~4억5000만달러(5700억~6100억원)의 매출, 전세계 시장 매출 7000억원이 예상된다. 미국에서 한달 약가는 비보험(처방 및 조제료 제외, 도매약가 기준)으로 용량에 따라 1300~1500달러다.