아스텔라스파마는 넥틴-4 단백질을 표적하는 자사의 항체-약물 결합제(ADC) ‘파드셉주’(Padcev 성분명 엔포투맙 베도틴-ejfv, enfortumab vedotin-ejfv)와 미국 머크(MSD)의 PD-1 억제제 면역관문억제제인 ‘키트루다주’(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙 Pembrolizumab) 병용요법을 시스플라틴이 포함된 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않은 근육침습성방광암(MIBC) 환자들을 치료하기 위한 수술 전 ‘신보조요법제’ 및 근치적 방광 절제수술 후 ‘보조요법제’로 병용하는 적응증에 대한 승인신청이 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 21일(현지시각) 발표했다. 

처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 4월 7일까지 신규 적응증의 승인 여부를 결정할 예정이다. 기존 파드셉+키트루다 병용요법의 적응증은 ‘이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 1차 치료제’였다. 

신규 적응증 추가 신청서는 3상 ‘EV-303’에서 도출된 결과를 근거로 제출됐다. 수술 전과 후에 이 병용요법을 대조군의 표준요법인 절제술과 비교한 임상이다. 

임상 결과 파드셉+키트루다 병용군은 대조군(수술군)에 비해 종양이 재발 또는 악화 또는 사망에 이른 비율이 60%, 사망 위험성이 50% 각각 감소한 것으로 분석됐다. 이 같은 시험결과는 이달 17~21일 독일 베를린에서 개최된 유럽임상종양학회(ESMO) 2025년 학술대회의 프레지덴셜 심포지엄에서 18일 발표됐다. 안전성은 기존 병용요법 임상시험에서 보고된 내용과 일치됐으며 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다. 

EV-303 임상시험은 개방표지, 피험자 무작위 분류, 3개 피험자 그룹 분류, 대조군 방식의 임상으로 현재도 진행 중이다. 1차 평가지표는 무사건 생존기간(EFS), 2차 평가지표는 전체 생존기간, 병리학적 완전반응(pCR)이 나타난 비율 등이다. 

벙광암은 세계 각국에서 9번째로 발생하는 다빈도 암종이다. 매년 61만4000명 이상의 환자들이 진단받고 있다. 이 중 미국 신규 발생 환자 수는 8만5000명 선이다. 더 악성인 근육 침습성 방광암은 전체 방광암의 약 30%를 차지하고 있다. 현재 생존기간을 연장해 주는 표준치료법은 시스플라틴 기반 항암화학요법제를 사용한 후 수술을 진행하는 요법이다. 하지만 전체 근육 침습성 방광암 환자들 가운데 최대 50% 정도가 시스플라틴의 사용이 적합하지 않은 경우에 속한다.