미국 식품의약국(FDA)은 자국 우선순위를 충족하는 선별된 프로그램에 대한 검토를 신속

하게 진행하기 위한 ‘국가우선바우처’(Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV, 여기서 커미셔너는 FDA의 총괄국장) 프로그램의 첫 번째 수혜대상 9개 의약품 품목을 16일(현지시각) 발표했다.

올해 6월 처음으로 이 프로그램을 시작해 7월부터 신청을 받기 시작했다. 이번에 첫번째 수혜대상으로 선정된 의약품은 통상 10!~12개월 걸리는 승인 시간을 1~2개월 안에 완료할 수 있도록 CNPV가 제공된다.

첫 CNPV 수혜 대상에는 △독일 EMDSerono, 퍼고베리스(Pergoveris, 난포자극호르몬 및 황체형성호르몬 복합제, 난임 치료제, 국내서는 독일 머크가 유통) △프랑스 사노피 테플리주맙(Teplizumab, 1형 당뇨병) △미국 워싱턴주 보셀의 애치브라이프사이언스(Achieve Life Sciences, 나스닥 ACHV)의 시티니사이클린(Cytisinicline, 니코틴흡연탐닉증 치료제, 금연용 의약품, nicotine vaping addiction) △미국 리제네론(Regeneron)의 유전성 난청 치료제 ‘DB-OTO’ △이탈리아 Dompé farmaceutici S.p.A의 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증(Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy, NAION)에 의한 실명 치료제로서 Cenegermin-bkbj) △미국 캘리포니아주 레드우드시티의 레볼루션메디신(Revolution Medicines. 나스닥 RVMD)의 RMC-6236(성분명 daraxonrasib, 췌장암 치료제) △디스크메디신(Disc Medicine, 나스닥 IRON)의 비토퍼틴(Bitopertin, erythropoietic protoporphyria(EPP) 치료제) △케타민(Ketamine, 미국내 일반 마취제 생산을 위한 필수의약품(critical drug) △오그멘틴 서방정(Augmentin XR, 범용 항생제의 미국내 생산) 등 9 품목이 선정됐다.

테플리주맙(상품명 티지엘드, Tzield)은 1형 당뇨병 발병을 지연시키는 효과를 인정받아 2022년 11월 17일 미국에서 승인됐다. 이 약물은 1형 당뇨병 2기 상태에 있는 8세 이상 소아 및 성인을 대상으로 하며, 1형 당뇨병 발병을 지연시키는 최초의 치료제다. 사노피는 CNPV를 활용해 1형 당뇨병의 적응증을 더 확대해 치료 접근성을 높일 것으로 예상된다.

시티니사이클린은 2025년 9월에 FDA에 신약승인신청이 제출돼 2026년 6월 20일에 승인 여부가 결정될 예정이었다. 이번 CNPV 지정으로 승인이 획기적으로 앞당겨질 전망이다. 이 신약후보는 니코틴 아세틸콜린 수용체(nAChR) α4β2 수용체에 대한 부분 작용제로서 니코틴 의존증을 치료한다. 동시에 도파민 분비량을 늘림으로써 흡연을 통한 도파민 추구(욕구보상 기전에 의한 흡연욕구)를 감소시킨다. 

DB-OTO의 경우 지난 12일, 오토페를린(otoferlin, OTOF) 유전자 변이로 인한 심한 유전성 난청에 대한 긍정적인 1/2상 결과가 나와 올해 안에 FDA에 승인신청을 할 계획이었는데 이번 CNPV 수혜 혜택을 입는다면 늦어도 내년 초에 시장에 출시될 수 있을 것으로 예상된다.

돔페의 신경성장인자(Nerve Growth Factor, NGF)의 일종인 세네거민-bkbj는 옥세르베이트(Oxervate)라는 이름으로 미국에서 2018년 신경이영양성 각막염(neurotrophic keratitis)에 국소적 생물학적제제(점안제)로 승인됐지만 NAION 적응증은 없다. 유럽연합에서는 중등도(지속적인 각막상피세포 손상) 또는 중증(각막궤양)으로 인한 신경이영양성 각막증 치료제로 2017년 6월에 승인됐다. NAION 적응증은 미국이나 유럽에서 승인된 바 없으나 이 치료제로 승인받기 위해 제형을 개선 중이다. 

페고베리스는 이미 FDA가 불임 치료제로 FDA 허가를 받았지만 도널드 트럼프 대통령은 16일 기자회견에서 “미국인을 위한 불임 관리 개선 및 IVF(시험관아기) 시술에 미국 시장에서 독점하고 있는 훨씬 더 비싼 옵션과 퍼고베리스가 직접 경쟁할 것”이라며 “CNPV 지정이 약가 비용을 매우 크게 낮출 것”이라고 말했다. 이날 화이자, 아스트라제네카에 이어 독일 머크의 자회사인 EMD Serono와 불임치료제에 대한 최혜국(MFN) 약가 제공을 약속했다.

미국에서는 약 1000만명의 이상이 난임으로 고통받고 있다. 임신 희망 여성의 약 8분의 1에 해당한다. EMD세로노는 소비자직접판매방식(DTC, Direct-to-Consumer)으로 의사의 처방전을 발급받은 경우에 소비자에게 미국 정가에서 84% 할인된 금액으로 퍼고베리스 외에 배란 유도제 ‘고날에프’(Gonal-f: 폴리트로핀 알파 주사제), 성선자극호르몬 요법제 ‘오비드렐’(Ovidrel: 코리오고나도트로핀 알파 주사제), 조기배란 억제 주사제 ‘세트로타이드’(Cetrotide: 세트로렐릭스 아세테이트) 등 난임 관련 치료제를 미국에 저가로 공급할 방침이다. 

레볼루션의 RMC-6236(daraxonrasib)은 라스 다중 선택적 차단제(RAS(ON) multi-selective inhibitor)로서 발암성 RAS 돌연변이에 의해 유발되는 광범위한 암 치료에 도움을 줄 수 있는 잠재력을 가지고 있다. 다락손라십은 RAS(ON)와 그 하위 작용인자의 상호작용을 차단하여 RAS 신호전달을 억제한다. 췌장관암(PDAC), 비소세포폐암(NSCLC), 대장암(CRC)을 포함한 주요 암의 흔한 원인인 발암성 RAS 돌연변이 G12X, G13X, Q61X 등을 표적한다. 

다락손라십 2건의 3상 임상이 진행 중이다. ‘RASolute 302’ 3상은 이전에 치료받은 전이성 췌장관암, ‘RASolve 301’은 이전에 치료받은 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 진행 중이다. 내년에 RASolute 302의 판독 결과가 나오면 CNPV를 활용해 출시 시기를 앞당길 수 있을 것으로 예상된다. 

디스크메디신의 비토퍼틴은 지난 9월 29일 EPP에 대한 신약승인신청서를 제출하고 가속승인을 기대하고 있던 차에 이번에 CNPV를 수령했다. 이에 따라 CNPV를 활용하면 올해 연말이나 내년 초에 승인이 나올 것으로 기대하고 있다. 비토퍼틴은 글라이신 수송체(glycine transporter 1, GlyT1)를 차단함으로써 발달 중인 적혈구가 흡수할 수 있는 글리신의 양을 제한해 헴의 하부구조 생성을 감소시킨다. 헴 전구체인 프로토포르피린 IX(protoporphyrin IX, PPIX)의 축적을 감소시켜 적혈구형성 프로토포르피린증(EPP)을 치료할 수 있다고 연구돼 있다. 

케타민과 오구멘틴은 범용 의약품이지만 미국 내 생산을 늘리려는 온쇼어링에 중점을 두고 있다. 미국 식품의약국의 CNPV 선정 보도자료 홈페이지 내역(2025년 10월 26일자 게재 캡처)

FDA는 지난 6월 보도자료에서 당초 5개의 수혜대상 의약품을 지정할 것이라고 밝혔지만 예상보다 3개를 늘려 9개 CNPV를 선정했다. 향후 몇 개월 안에 몇 개 품목이 추가 지정될 것으로 전망된다. 케타민과 오구멘틴 서방정은 특정 제약사가 아닌 품목을 지정한 것이어서 자격이 있는 제약사들의 생산 대열에 나서도록 촉구하는 측면이 있다. 현재로서는 중복 생산자가 나올 것으로 추정된다. 

CNPV는 △미국 공중보건 위기 해결 △미국민을 위한 보다 혁신적인 치료제의 공급 △크게 충족되지 의료 수요 해결 △미국 공급망 탄력성 강화(필수의약품의 충분한 공급) △개발 및 제조의 온쇼어링(미국 영토내에서의 진행) 촉진 △경제성 향상(가성비 높은 의약품 공급) 등을 위해 도입됐다.