존슨앤드존슨(J&J)은 TNF-알파 차단제 계열의 류마티스관절염 치료제 ‘심퍼니주’(Simponi IV, 성분명 골리무맙, Golimumab)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 체중이 15kg 이상인 중등도~중증 소아 활동성 궤양성대장염(UC) 환자 치료제로 적응증을 추가 승인받았다고 지난 7일(현지시각) 발표했다. 연령은 적시되지 않았으나 허가 근거가 된 임상시험에서는 2세 이상의 소아를 대상으로 삼았다.

심퍼니는 성인의 중등도~중증 류마티스관절염 치료제, 성인의 건선성 관절염, 성인의 활성형 강직성척추염 및 방사선학적으로 강직성 척추염이 확인되지 않는 축성 척추관절염, 2세 이상의 활성형 다관절 연소성 특발성 관절염(Active Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis) 및 건선성 관절염, 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성대장염 치료제로 사용돼왔다. 이번 승인으로 심퍼니는 연소자의 궤양성대장염 치료제로도 사용할 수 있게 됐다.

미국내 궤양성대장염 환자 수는 100만명을 상회할 것으로 추정되며 이 중 약 20%가 소아 환자다.  

이번 승인은 ‘PURSUIT 2’ 3상 임상을 근거로 이뤄졌다. 소아 활동성 궤양성대장염 환자에게 심퍼니 피하주사제와를 투여한 결과 1차 평가지표인 6주차 임상관해 도달 비율은 32%로 집계됐다. 2차 평가지표인 6주차 임상적 반응 비율은 58%, 내시경적 개선 도달 비율은 40%로 나타났다. 주목할 점은 6주차에 임상적 관해에 도달한 환자 중 57%는 54주차까지 임상적 관해가 유지된 것으로 분석됐다.

심퍼니의 안전성 프로필은 성인과 일치했다. 심퍼니는 프리필드 시린지를 사용해 투여하는 약물로 12세 이상 환자들의 경우 의료인으로부터 적절한 교육‧훈련을 거쳐 자가투여할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

체중이 40kg 이상인 소아 환자는 착수시점에서 200mg, 2주차와 6주차에 100mg이고, 이후 4주 간격으로 100mg을 투여한다. 체중이 15~40kg 미만인 소아 환자는 착수시점에서 100mg, 2주차와 6주차에 50mg이고, 이후 4주 간격으로 50mg을 투여한다.

존슨앤드존슨 혁신의약품 부사장인 크리스 개싱크(Chris Gasink) 박사는 “궤양성대장염은 복잡하고 오랜 지속되는 질환으로 소아 환자의 경우 더욱 효율적인 관리가 어렵다”며 “이번 승인으로 피하주사가 가능한 유효성과 안전성이 확보된 치료옵션을 제공하게 됐다”고 말했다.