애브비의 공격적인 희귀 혈액암 치료제 피베키맙 서니라인(Pivekimab sunirine, PVEK)의 생물학적제제 승인신청서가 미국 식품의약국(FDA)에 30일(현지시각)에 제출됐다.

피베키맙 서니라인은 희귀 혈액암의 일종인 ‘모구 형질세포양 수지상세포종양’(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm, BPDCN) 치료제로 CD123를 표적하는 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다. CD123(IL-3Rα)은 BPDCN에서 과발현되는 단백질로, 이 질환의 이상적인 치료 표적이다.  

애브비는 2023년 11월 미국 매사추세츠주 월섬의 ADC 기반 항암제 개발 전문기업인 이뮤노젠(ImmunoGen)를 101억달러에 인수하면서 피베키맙 서니라인, 백금착제 항암제 저항성 난소암(PROC) 치료제 ‘엘라히어’(Elahere 성분명 미르베툭시맙 소라브탄신-gynx, 2022년 11월 FDA 가속승인) 등을 확보한 바 있다.

이번 신약승인신청은 1/2상 ‘DCADENZA’ 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다. BPDCN 환자를 대상으로 PVEK 단독요법에 대한 최대허용용량(MTD), 2상 권장용량(RP2D), 권장 투여 일정을 결정하고 CD123+ 혈액 악성종양(BPDCN, 급성골수성백혈병(AML), 기타 질환) 환자에게 투여해 안전성, 내약성, 약물동력학(PK), 면역원성, 항백혈병 활성 등을 다의료기관, 라벨 공개 방식으로 진행한 임상연구다. 

BPDCN은 백혈병과 림프종의 특징을 모두 나타내는 공격적인 희귀 혈액암의 일종이다. 일반적으로 환자들은 피부병변을 나타내고, 종양이 골수, 중추신경계, 림프절 등으로 전이될 위험성이 높다. 현재 1차 치료제로는 항암화학요법제가 사용되고 있다. 하지만 대부분 조혈모세포 이식수술이 필요한 상태에 이른다. 이 때문에 신규 진단 환자는 물론 진행성, 재발성, 불응성을 보이는 환자들에게 혁신적인 치료대안이 절실한 상황이다.

애브비의 루팔 타카르(Roopal Thakkar) 연구개발 담당 부회장 겸 최고과학책임자는 “최신 ADC이자 혈액암 관련 첫 번째 ADC인 PVEK의 신약승인 절차를 밟게 됐다”며 “의미 있는 혁신이 항암제 개발에서 이뤄지고 있지만 여전히 희귀암에 대한 치료옵션은 제한적인 상태여서 BPDCN 환자에게 의미 있는 진전이 되길 기대한다”고 말했다.