미국 델라웨어주 윌밍튼(WILMINGTON) 소재 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation, 나스닥 INCY)이 개발한 아토피피부염 외용제 ‘옵젤루라크림’(Opzelura 성분명 룩소리티닙 ruxolitinib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 18일 연령대 확장 적응증을 추가로 적응증 추가를 승인받았다. 

새 적응증은 국소용 전문의약품으로 충분히 조절되지 않거나 사용이 권고되지 않는, 경도~중증도의 면역력이 저하되지 않은 2세 이상~12세 미만 연령대 소아 아토피피부염 환자들을 대상으로 단기간 및 연속적이지 않으면서 지속적으로(간헐적 또는 불규칙하게) 사용하는 용도다.

앞서 인사이트는 지난 6월 FDA로부터 이번 적응증 추가 심사 건의 3개월 연장을 통보받은 바 있다.

FDA는 2세 이상 12세 미만의 소아 아토피 피부염 환자들을 대상으로 위약과 비교한 3상 ‘TRuE-AD3’ 임상 데이터를 근거로 이번 적응증을 승인했다. 

임상 결과 옵젤루라 도포군은 ‘시험자에 의한 치료 성공 전반적 평가’(Investigator’s Global Assessment-treatment success, IGA-TS)라는 1차 평가지표에서 위약 대조군 대비 통계적으로 유의한 수치를 보였다. 아울러 8주차에 ‘습진 부위 면적 및 중증도 지수 75’(EASI75)라는 2차 평가지표도 충족됐다.

안전성 면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다. 중증 감염증, 주요 심혈관계사건(MACE), 악성종양 또는 혈전증 등도 8주 동안의 위약 대조 시험기간에 보고되지 않았다. 가장 빈도 높게 보고된 부작용은 상기도 감염증이었던 것으로 파악됐다.

노스웨스턴대 의대의 피터 리오(Peter Lio) 피부소아과 조교수는 “아토피피부염과 같이 복잡한 증상을 조절하는 일은 소아 환자들에게는 대단히 도전적인 과제”라며 “현재 이들만의 특별한 의료 수요를 충족시켜 줄 치료대안 선택의 폭이 제한적”이라고 말했다. 이어 “이번 승인으로 소아 아토피피부염 환자들의 선택 폭을 넓혀줄 새로운 무(無)스테로이드 국소용 대안이 확보됐다”고 덧붙였다. 

아토피피부염은 미국에서 2~11세 연령대 환자 수가 200만~300만명, 12세 이상 환자 수가 2100만명에 이를 것으로 추산된다. 

옵젤루라는 국소용 전문의약품으로 증상을 충분하게 조절할 수 없거나 사용이 적합하지 않고, 면역력이 약화되지 않은 12세 이상의 경도에서 중등도에 이르는 아토피피부염 환자들을 대상으로 단기간 및 연속적이지 않으면서 지속적으로 국소도포하는 치료제로 2021년 9월 FDA로부터 처음 허가됐다. 

2022년 7월에는 12세 이상의 소아 및 성인 비분절형 백반증 환자 치료제로도 FDA로부터 발매를 승인받았다. 이 질환의 외용 국소도포제로는 처음 허가된 것이었다.