와이투솔루션은 미국 합작법인 룩사바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC)를 통해 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 긍정적 1/2a 임상 연구 결과가 도출됐다고 18일 밝혔다.

이 신약후보는 이번 임상에서 건성 황반변성 질환을 멈추고 시력 개선까지 근본적으로 치료할 수 있는 임상적 근거를 마련했다.

이 임상은 미국 기준 법적 실명에 해당하는 ‘시력이 좋지 않은 눈’(최대교정시력, Snellen 시력 기준 : 20/200~800)을 가진 그룹과 ‘비교적 시력이 더 나은 눈’(최대교정시력, Snellen 시력 기준 : 20/70~100)을 가진 그룹으로 나누어 진행됐다. 환자들은 각자 5만개의 RPESC-RPE-4W 세포를 망막 아래에 주입받았다.

이후 12개월 추적 관찰 결과 시력이 좋지 않은 환자군은 ETDRS 시력 검사표 기준 평균 22글자를 더 읽을 수 있는 수준으로 개선되었다. 이는 기존 시력 대비 약 2.7배 시력이 향상된 것이며, 임상을 진행한 환자 모두는 법적 실명 기준에서 벗어나게 되었다. 조직의 과도한 성장, 염증 등 임상시험용 세포치료제와 관련된 어떠한 중대한 이상반응(SAE)도 발생하지 않았다.

RPESC-RPE-4W 세포는 줄기세포에서 유래한 망막색소상피세포(RPE)으 일종으로, 병소에 이식해 손상된 RPE 세포를 대체하는 원리로 치료한다.

이번 연구논문은 줄기세포 분야에서 가장 권위 있는 국제 학술지 ‘셀 스템 셀’(Cell Stem Cell, IF=20.4) 9월호에 게재됐다. 이 저널은 네이처(Nature), 사이언스(Science)와 함께 세계 3대 과학 학술지 중 하나로 꼽히는 셀(Cell)의 자매지다. 세계 최초로 규명한 기전 연구, 임상 적용 가능성이 높은 신기술 등 혁신적인 발견이나 기존 문헌과의 차별성을 갖추고 엄격한 심사 과정을 거친 연구만이 게재될 수 있는 것으로 알려져 있다. 

룩사의 CEO 키스 디온은 “RPESC-RPE-4W 세포 치료제가 심각하게 시력이 손실된 환자의 시력을 회복시킬 뿐만 아니라, 질환 초기 단계 환자에게도 긍정적인 치료 효과를 보인다는 것을 입증했다”며 “지속적인 임상 프로그램을 통해 건성 황반변성 질환을 앓고 있는 환자들을 도울 것”이라고 밝혔다. 

오종민 와이투솔루션 바이오사업 총괄 부사장은 “근본적인 치료가 불가능한 건성 황반변성 환자의 질환을 멈추는 동시에 시력까지 되돌릴 수 있는 혁신적인 치료법을 발굴했고, 까다로운 검증 절차를 통해 효과를 인정받아 이번에 권위 있는 세계적 학술지에 눈문을 냈다”며 “룩사와의 긴밀한 협업을 통해 라이선스 아웃까지 남은 임상 절차가 신속하게 마무리될 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 전했다.

RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 미충족 의료수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며 재생의학 첨단치료(RMAT)에 지정된 바 있다. 5월에는 건성 황반변성 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 방안으로 네이처 본지에 인용되며 업계의 관심을 받고 있다.