호주 제약사 CSL이 네덜란드 생명공학기업 바름엑스(VarmX)와 응급 혈액응고 회복제 신약후보물질을 공동 개발키로 협약을 맺었다.

양사는 바름엑스의 주요 자산이자 혈액응고 회복제인 VMX-C001의 3상 임상연구를 가속화하기 위해 전략적 제휴를 맺었다고 16일(호주 현지시각) 발표했다. 

계약에 따라 CSL은 VMX-C001에 대한 글로벌 3상 임상연구 비용 전액을 모두 대고, 3상 데이터 확보 이후 상용화 가능성을 점쳐 바름엑스 지분 전부를 인수할 수 있는 독점적 옵션을 확보했다. 인수 거래가 성사되면 CSL은 바름엑스 주주들에게 선불 계약금 1억1700만달러를 지급하게 된다. 

CSL은 나아가 바름엑스의 인허가, 제조, 출시, 마케팅 등에 자금을 지원하고 구체적 실행을 도울 계획이다. 바름엑스 주주들은 또 인수 절차 완료, VMX-C001의 인허가 및 상업적 출시에 대한 마일스톤으로 3억8800만 달러를 받을 수 있다. 이후에는 매출 실적에 따라 성공 마일스톤으로 최대 17억 달러를 추가로 받을 수 있다. 종합하면 바름엑스는 이번 계약으로 최대 22억달러를 챙길 수 있다.  

VMX-C001은 제10혈액응고인자(Factor Xa, FXa) 억제제 계열 경구용 항응고제(Direct Oral Anticoagulants, DOAC, NOAC과 같은 개념) 복용 도중 응급수술이 필요하거나 심한 출혈을 경험하는 환자가 혈액 응고를 회복하도록 돕는 치료제 후보물질이다. 현재 글로벌 3상 ‘ EquilibriX-S’이 진행 중이다. 

VMX-C001은 신속한 단회 투여 방식의 재조합 변형 10인자 단백질로 10인자 억제제를 복용 중인 환자의 응급 수술 및 중증 출혈 상황에서 10인자 항응고 활성을 효과적으로 우회하고(차단하고), 혈액 응고 캐스케이드를 신속하게 회복시킬 수 있다.

모든 FXa DOAC 제제에 대해 사용할 수 있고, 헤파린 같은 다른 일반적인 항응고제와 투여할 수 있으며, 잠재적으로 추가적인 혈전증 위험이 없을 가능성이 있다.

미국, 유럽, 일본에서는 2030년까지 약 3000만명이 심방세동에 의한 뇌졸중(뇌내 혈전) 예방, 심부정맥 혈전증 치료 등 만성질환 적응증에 대해 10인자 직접 경구용 항응고제를 복용하는 것으로 추산된다. 이들 치료료제는 매우 효과적이지만 매년 2~4%의 환자는 생명을 위협하는 출혈을 겪거나 응급수술이 필요하게 되며 이는 매주 3만 명 이상에게 영향을 미치는 것으로 추정된다.

이처림 미충족 임상적 수요가 존재함에도 불구하고 미국과 유럽에서는 10인자 억제제를 복용 중인 환자에서 급성 주요 출혈 치료 용도로 정식 승인된 치료제가 없는 실정이다.

VMX-C001은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 획득하면서 응급수술이 필요한 FXa DOAC 복용 환자의 응고 회복에 대한 중요한 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 인정받았다. VMX-C001의 상업적 출시는 2029년에 이뤄질 것으로 전망되고 있다.

바름엑스의 존 글래스풀(John Glasspool) 최고경영자는 “CSL과의 협력은 바름엑스에게 획기적인 진전을 의미한다. 등록 임상시험, 제품 개발, CMC(화학, 제조공정, 품질관리) 및 출시 전 활동에 필요한 자금 전액을 지원받을 수 있는 자격을 확보함으로써 VMX-C001을 환자들에게 신약을 제공할 수 있는 좋은 위치에 서게 됐다. CSL과 협력하게 돼 자랑스럽고, CSL의 전문성과 글로벌 영향력이 우리가 전진하는데 무한한 가치를 지닌다”고 밝혔다.

CSL의 폴 매켄지(Paul McKenzie) 최고경영자는 “바름엑스와 협력해 새로운 치료제를 개발하면서 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있게 돼 기쁘다. 이는 환자들에게 지속적인 영향력을 갖고자 하는 우리의 전략적 목표와 긴밀히 부합한다. 출혈을 최소화하고 환자의 혈액 공급을 보존하며 수술 및 의료 결과를 개선하고 환자혈액관리에 대한 글로벌 공중보건 접근법을 지원하는데 중점을 둔 우리의 의약품 포트폴리오와도 일치한다”고 말했다.

한편 CSL은 지난해 전세계 매출이 전년 대비 5.1% 뛰어오른 156억달러, 순이익이 14% 향상된 30억달러에 달했음에도 불구하고 지난 8월 21일, 전세계 직원의 15%에 해당하는 3000여명의 인력을 감축한다고 발표했다. 독감백신 사업의 전문화와 집중화를 위해 관련 계열사(지주회사의 종속회사)인 CSL시퀴러스를 분사해 2026년말 이전에 호주 증권거래소(ASX)에 상장할 계획이다. CSL(지주회사이자 유한회사)의 또다른 핵심 계열사로는 혈액제제 전문 기업인 CSL베링이 있다.