대만계 제약사인 파마에센시아코리아의 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미주’(성분명 로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합)가 건강보험 급여 적정성을 인정받았다. 이 약은 보건복지부 고시에 따라 9월 1일부터 진성적혈구증가증 2차 치료에 건강보험 급여가 적용된다.

이번 급여 적용은 하이드록시우레아에 불내약성 또는 불응성 반응을 보인 환자 가운데, 비장비대증이 없거나 비장 크기가 17cm 이하인 환자가 대상이다. 투여 기간은 최대 3년이며, 12개월째 완전혈액학적 반응이 나타나지 않으면 투여를 중단한다.

진성적혈구증가증은 골수 줄기세포 내 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판이 비정상적으로 과다 생성되는 희귀 혈액암이다. 혈전증, 색전증 등 심혈관계 합병증이 발생하거나 골수섬유증, 급성골수성백혈병으로 진행될 수 있다. 

진성적혈구증가증 환자들은 혈전 예방을 위해 주로 하이드록시우레아로 치료받는 게 일반적이지만, 하이드록시우레아에 불내약성 또는 불응성을 보인 환자의 경우 베스레미 급여 전에는 대체 치료제가 없어 환자와 의료진의 미충족 수요가 높았다. 

베스레미는 진성적혈구증가증의 근본 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 기전을 가진 치료제로, 2021년 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 이번 급여 등재로 진성적혈구증가증 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 전망이다.

베스레미의 이번 급여 등재는 하이드록시우레아 치료에 실패하거나 불내약성 또는 불응성 반응을 보인 국내 환자들이 포함돼 진행된 임상 2상 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상 결과, 베스레미 투여 48주차에 불내약성 및 불응성 환자군의 52.8%가 완전혈액학적반응(Complete hematologic response)을 달성했다. 같은 시점에 39.4%는 분자학적 반응(Molecular Response)을 획득했으며, 반응률은 시간이 지날수록 개선되는 경향을 보였다.

이성은 가톨릭대 서울성모병원 혈액종양내과 교수는 “베스레미는 조기 투여 시 완전혈액학적 반응 달성률이 높아지는 경향을 보인다”며 “하이드록시우레아의 불응성 및 불내약성을 가능한 한 조기에 판단하고 베스레미로 전환하는 것이 환자의 장기 예후에 긍정적인 영향을 줄 수 있다”고 밝혔다. 

김기원 파마에센시아코리아 의학부 전무는 “이번 베스레미의 급여 등재가 더 많은 하이드록시우레아 불내약성 또는 불응성 환자들이 최신 치료 혜택을 얻을 뿐만 아니라 질환의 근본적 치료까지 이어질 수 있는 중요한 전환점이 되기를 기대한다”고 밝혔다.