미국 텍사스주 포트워스(Fort Worth)의 프리시젠(Precigen)은 인유두종바이러스(HPV) 감염으로 발생하는 성인의 재발성 호흡기 유두종증(RRP)에 대한 최초의 치료제 ‘팹지메오스’(Papzimeos, 성분명 zopapogene imadenovec-drba)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정식 승인을 받았다고 14일(현지시각) 발표했다. 

RRP는 HPV 6형과 11형 감염으로 성대에 양성 종양이 끊임없이 자라는 희귀 질환이다. 목소리 변성, 호흡 곤란, 기도 폐쇄로 이어질 수 있으며, 드물게는 악성으로 전환돼 치명적 결과를 초래할 수도 있다. 미국 내 성인 환자는 약 2만7000명으로 추산된다. 지금까지는 수술이 거의 유일한 치료 수단이었으나, 환자들은 평생 수십 차례에서 많게는 수백 차례의 수술을 반복해야 했다.   팹지메오스는 유전공학으로 정교하게 제작된 바이러스를 활용해 HPV에 감염된 세포를 정확히 인식해 공격하도록 설계됐다. 투여 방식은 3개월 동안 네 차례 피하 주사다.

임상시험에서 환자의 절반 이상(35명 중 18명)은 1년 이상 수술을 받지 않는 완전 반응을 달성했고, 이 중 15명은 2년째까지 반응을 유지했다. 환자들의 연간 평균 수술 횟수는 0.5회로 크게 줄었으며, 팹지메오스는 용량 제한 독성 없이 내약성이 우수했고 2등급(Grade 2)을 초과하는 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다. 보고된 이상반응은 주사 부위 통증, 발열, 피로 등 대부분 경미하거나 중등도 수준이었다.

팹지메오스는 재발성 호흡기 유두종증 환자에서 HPV 6/11 특이적 T세포 반응을 유도했고 비 반응자군 대비 반응자군에서 말초 HPV 특이 T세포의 확장이 유의하게 더 크게 나타났다.

이러한 데이터는 2024 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐고 ‘란셋 호흡기 의학’(The Lancet Respiratory Medicine)에 게재됐다.

당초 팹지메오스는 2024년 12월 가속승인 경로로 심사가 설정됐으나, FDA는 확고한 임상 결과를 토대로 추가 확증시험을 요구하지 않고 ‘정식승인(full approval)’을 결정했다. 

비나이 프라사드(Vinay Prasad) FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장은 “모든 승인에 무작위 대조군 시험이 필요한 것은 아니다”며 “환자 수가 제한된 희귀질환에서는 맞춤형 접근이 중요하다”고 강조했다. 팹지메오스는 우선심사, 희귀의약품, 혁신치료제 지정을 받았다. 

승인 소식에 환자단체인 RRP재단 회장 킴 맥클렐런(Kim McClellan)은 “평생 수백 차례 수술을 견뎌온 환자들에게 마침내 새로운 희망이 생겼다”고 말했다. 프리시젠 CEO 헬렌 삽제바리(Helen Sabzevari) 박사는 “환자들의 치료 여정에 역사적 의미”이라고 평가했다.