템페스트 테라퓨틱스(Tempest Therapeutics)가 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 경구용 PPAR알파 억제제 아메잘팻(Amezalpat, 개발명 TPST-1120)이 글로벌 3상 개발을 앞두고 자금 조달 문제로 단독 개발이 어려운 상황에 직면했다.

템페스트는 9일 FDA는 희귀의약품 및 패스트트랙으로 지정받은 아메잘팻 관련 글로벌 3상 진입을 위한 규제절차를 모두 완료했으나 자금여력의 부족으로 전략적 파트너십, 라이선스 아웃, 인수합병(M&A) 등을 포함한 외부 협력 방안을 모색 중이라고 밝혔다.

회사는 FDA과 유럽의약품청(EMA)과의 사전 협의를 통해 아메잘팻의 3상 임상 설계 및 병용요법 구성에 대한 승인받았으며 기존 표준요법인 아테졸리주맙(티센트릭)·베바시주맙(아바스틴)과 병용투여로 3상 시험을 진행할 계획이다.

다만 로슈와 아메잘팻의 병용 임상에 대해 병용투여 허가 및 공급 지원을 위한 비재무적 협력계약을 체결했으나 직접적인 투자까지는 이끌어내지는 못했다.

1b/2상(NCT04524871) 결과는 긍정적이다. 아메잘팻 병용투여군은 기존 표준치료군 대비 전체 생존기간(OS) 중앙값이 6개월 연장, 임상적 유의성을 확보했다. 다만 OS은 21.2개월대 15.1개월로 통계적으로 유의한 차이를 제시하지는 못했다. 

스티븐 브래디 최고경영자(CEO)는 “아메잘팻의 임상 성과는 우수하지만, 현재 자본시장에서 바이오기업에 대한 투자 여건이 크게 위축돼 단독 개발은 불가능한 상황”이라며 “임상 진입이 가능한 이 시점에서 전략적 파트너를 찾는 것이 가장 현실적인 대안”이라고 설명했다.

회사는 바이오헬스 전문 투자자문사인 MTS 헬스 파트너스를 고문으로 선정해, 전략적 제휴를 위한 시장 접촉에 돌입했다. 검토 중인 방안은 공동개발, 글로벌 제약사와의 공동임상, 기술이전, 라이선스 계약, 인수합병 등이며 현재까지는 구체적인 계약은 체결되지 않았다.

아메잘팻은 종양세포 내 PPAR알파 경로를 차단해 대사를 억제하는 동시에, 면역억제세포(MDSC, Treg 등)의 활성을 낮추고 종양혈관 형성을 저해하는 삼중 작용을 유도한다. 기존 면역관문억제제와는 다른 경로에서 작용하며, 병용 시 상호 보완적 효과를 내는 것이 특징이다.