중국소재 빌리프바이오메드(Belief BioMed)는 B형 혈우병 유전자치료제 BBM-H901(성분명 달나코진 폰파르보벡, Dalnacogene Ponparvovec)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 성인 중등도와 중증 혈우병B 치료제 승인받았다고 10일 발표했다.

글로벌시장에서 22년 FDA 승인 이후 23년 유럽 등의 승인을 받은 CLS의 헴제닉스’(Hemgenix: 에트라나코진 데자파보벡, etranacogene dezaparvovec)가 있다. 24년 4월 FDA 승인을 받은 화의자의 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡, fidanacogene elaparvovec) 지난 2월 판매중단한다고 밝힌 바 있다. 순서로는 BBM-H901는 시장에 출시된 세번째 B형 혈우병 유전자치료제다.

BBM-H901의 판매는 23년 중화권(중국본토, 홍콩, 마카오) 라이센스 계약울 맺은 다케다차이나(Takeda China)가 담당하고 빌리프는 연구개발과 생산을 담당하게 된다. 중국 본토와 

BBM-H901은 rAAV(재조합 아데노연관바이러스) 벡터 기반 유전자 치료제로, 간세포에 최적화된 인간 제9응고인자(Factor IX) 유전자를 전달해 지속적으로 응고인자를 생성하게 한다.

2024년 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 BBM-H901(NCT04135300) 3상 결과에 따르면, 투여 후 52주 시점에서 환자 평균 FIX 활성도는 55.08, 평균 연간출혈률(ABR)은 0.6으로 대폭 감소했다. 투여 전 연간 평균 인자IX 제제 사용량은 58.2회였으나 투여 후 2.9회로 감소했으며, 참가자 26명 중 21명(80.8%)은 투여 이후 단 1건의 출혈도 발생하지 않았다.

BBM 공동창업자이자 최고과학책임자 샤오샤오(Xiao Xiao) 박사는 “BBM-H901은 중국 내에서 자력으로 개발된 최초의 혈우병B 유전자치료제”라며 “앞으로 다케다와 협력해 중국 내 환자에게 빠르게 공급하고, 해외 상업화도 적극 추진할 계획”이라고 밝혔다.

다케다차이나 션산(Sean Shan) 수석 부대표는 “이번 승인으로 혈우병 및 희귀질환 분야의 포트폴리오가 더욱 확대됐다”며 “중국 희귀질환 산업의 고도화에 기여하겠다”고 전했다.