한국노바티스는 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스(성분명 애시미닙)가 식품의약품안전처로부터 새로 진단된 또는 이전에 치료받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 1차 치료제로 적응증을 확대 승인받았다고 27일 밝혔다.

FDA 가속승인은 지난해 10월 30일로 5개월이 지나지 않은 시점에서 조기에 국내 적응증을 확대하게 됐다.

만성골수성백혈병은 백혈구를 만드는 골수구계 세포의 악성 혈액암으로, 치료하지 않으면 급성백혈병으로 진행될 수 있어 초기 치료가 중요하다. 기존 티로신 키나제 억제제(Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI)의 개발로 생존율이 크게 개선됐지만 환자의 절반가량이 치료 목표인 분자학적 반응(Major Molecular Response, MMR)에 도달하지 못하는 것으로 나타났다.

이번 적응증 확대를 통해 셈블릭스는 만성골수성백혈병 초기 치료부터 환자들에게 우수한 치료 혜택을 제공할 수 있게 됐다. ASC4FIRST 임상 연구를 통해 기존 표준치료제였던 TKI(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙) 대비 MMR 및 깊은 분자학적 반응(Deep Molecular Response, DMR) 달성률이 우수했으며, 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.

임상 연구 결과, 셈블릭스 투여군은 48주차 기준 MMR 달성률에서 연구자 선택 TKI 투여군 대비 우수한 성과를 나타냈다. 셈블릭스 투여군의 MMR 달성률은 67.7%였으며, 이는 대조군인 연구자 선택 TKI 투여군의 49%보다 약 19% 높았다. 또한 이매티닙과 비교했을 때도 셈블릭스의 MMR 달성률은 약 30% 더 높았다.

치료 중단 가능성을 높이는 지표인 DMR 도달률 역시 셈블릭스 투여군이 연구자 선택 TKI 투여군보다 약 두 배 가까이 높은 것으로 나타났다. 셈블릭스 투여군의 MR4(BCR::ABL1≤0.01%) 도달률은 38.8%로 연구자 선택 TKI 투여군의 20.6%를 크게 상회했다.

을지의료원 혈액내과 김동욱 교수는 "이매티닙을 비롯한 TKI의 개발로 만성골수성백혈병 환자의 생존율이 크게 개선됐지만, 약제를 평생 복용해야 하는 질환 특성상 초기 치료부터 우수한 치료 효과와 내약성을 갖춘 약제가 필요했다"며 "셈블릭스는 임상 연구를 통해 1차 치료부터 기존 표준치료제인 1세대 및 2세대 TKI 대비 우수한 MMR 달성률과 내약성을 확인했다"고 말했다. 

이어 "임상 현장에서 이미 3차 이상 치료 시 활발히 사용되는 셈블릭스가 1차 치료까지 적응증을 확대하며, 만성골수성백혈병 환자들도 초기부터 효과가 뛰어난 약제로 치료받을 수 있는 기회가 열렸다"고 강조했다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 "셈블릭스의 적응증 확대를 통해 만성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 기쁘다"며 "노바티스는 글리벡, 타시그나에 이어 셈블릭스까지 세대를 아우르는 혈액암 치료제 포트폴리오를 보유하고 있으며, 앞으로도 혁신적인 치료제를 통해 환자들의 삶의 질 향상을 위해 노력할 것"이라고 말했다.

한편 셈블릭스는 BCR::ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합하는 STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) 억제제다. 2022년 6월 국내에서 2가지 이상의 TKI 치료를 받은 Ph+ 만성골수성백혈병 환자의 치료제로 허가를 받았으며, 2023년 7월 건강보험 급여가 적용됐다.