FDA는 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동 개발한 항체약물접합체(ADC) 엔허투(Enhertu, 트라스투주맙 데룩스테칸)에 대해 호르몬 수용체 양성(HR+), HER2 저발현(HER2-low) 및 초저발현(HER2-ultralow) 유방암 치료 적응증에 대해 27일 승인했다.

승인을 받은 적응증은 내분비 요법을 최소 1차례 이상 받은 수술이 불가능하거나 전이성 호르몬 수용체 양성(HR+), HER2 저발현 및 초저발현 유방암이다. 이전 2022년 HER2 저발현 적응증의 경우 화학요법 중 또는 이후 환자를 대상으로 승인을 받은 바 있으며  이번에 저발현환자 치료의 전진배치이자 HER2 초저발현 환자를 위한 첫 적응증이다.

지난해 10월 승인신청이 이뤄졌으며 해당적응증에 대해 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받아 6개월 후인 2월 승인결정이 예상댔으나 조기에 FDA 승인을 받게 됐다.

승인은 DESTINY-Breast06 3상이 기반이 됐다. 엔허투는 대조군인 선택된 항암화학요법 대비 무진행 생존기간(PFS) 연장 이점을 제시했다. 전체 환자군(n=866)에서 엔허투 치료군은 질병 진행 또는 사망 위험을 37% 감소시키며(HR, 0.63; 95% CI, 0.53-0.75; P < .0001), 무진행 생존기간을 5.1개월 연장했다.

HER2 저발현 환자군에서 PFS 중앙값은 엔허투군에서 13.2개월, 화학요법군에서 8.1개월이었다. 또한 HER2 초저발현 환자군에서도 유사한 결과가 나타났다. 엔허투 치료군의 전체 반응률(ORR)은 HER2 저발현 환자에서 56.5%, HER2 초저발현 환자에서 61.8%로, 항암화학요법 대비 높은 반응을 보였다.

임상의 연구 책임자인 UCLA 헬스 존슨 암센터 아디트야 바르디아(Aditya Bardia) 박사는 “HR-양성 전이성 유방암에서 내분비 치료 이후 화학요법은 제한적인 결과를 보여왔다”며 “엔허투는 1년 이상의 중앙 무진행생존기간과 60% 이상의 반응률로 새로운 표준 치료가 될 가능성을 보여준다”고 강조했다.

아스트라제네카의 데이브 프레드릭슨(Dave Fredrickson) 항암사업부 총괄 부사장은 “이번 승인을 통해 더 초기 단계의 치료 환경으로 확장됐다”며 “HER2 발현을 보이는 전이성 유방암 환자들에게 이 중요한 약물이 제공될 수 있도록 HER2 상태를 표준 면역조직화학검사(IHC)를 통해 반드시 확인해야 한다”고 설명했다.

다이이치산쿄의 글로벌 암 사업 부문장 켄 켈러는 “엔허투는 HER2 발현 스펙트럼 전반에서 새로운 데이터를 통해 HR-양성 전이성 유방암 치료를 재정의하고 있다”며 “이번 승인은 HER2 표적 치료의 가능성을 더욱 넓힌 중요한 전환점”이라고 밝혔다.

한편 이번 FDA 승인으로 아스트라제네카는 다이이치산쿄에 1억 7천 5백만 달러의 마일스톤 비용을 지급하게 된다.