FDA는 최초의 바스증후군(Barth Syndrome) 치료제 후보 엘라미프레티드(Elamipretide)에 대한 승인검토기간을 3개월 연장, 승인결정예정일을 4월 29일로 재설정했다.

스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)의 엘라미프레티드에 대해 FDA가 승인결정예정일을 당초 1월 29일에서 3개월 연장한다는 통보를 받았다고 23일 밝혔다.

회사는 지난해 10월 10일 열린 FDA 심혈관 및 신장 약물 자문위원회(CRDAC)에서 엘라미프레티드가 바스 증후군 치료에 효과적이라는 10대 6의 찬반으로 긍정적 의견을 받은 이후  긍정적인 의견을 받은 FDA의 요청에 따라 추가 자료를 제출했으며 FDA는 이를 '주요 수정사항(Major Amendments)'으로 간주하며 심사 기간 연장을 결정했다고 설명했다.

이어 해당 추가데이터의 검토를 위한 승인결정일 연정으로 안전성 문제는 발견되지 않았으며, 새로운 사전 허가 연구도 요구되지 않았다고 덧붙였다.

스텔스 바이오테라퓨틱스의 리니 맥카시(Reenie McCarthy) 대표는 “회사는 승인신청 데이터의 신뢰를 갖고 있으며 FDA의 철저한 검토와 긍정적인 평가를 기대하고 있다.” 며 “승인 시 바스 증후군 환자들이 이 치료제를 신속히 이용할 수 있도록 준비를 진행 중”이라고 밝혔다.

엘라미프레티드가 승인될 경우 바스 증후군 치료를 위한 최초의 치료제가 된다.  엘라미프레티드는 미토콘드리아를 표적으로 하는 신약으로, 미토콘드리아 내막 안정화 및 에너지 생산 개선을 통해 질병의 주요 증상을 완화시키는 기전을 갖고 있다.

바스 증후군은 매우 드문 유전질환으로, 주로 남성에게 발병하며 심장 이상, 운동 능력 저하, 근육 약화, 피로, 감염 재발 등을 특징으로 한다. 전 세계적으로 약 100만 명당 1명, 미국 내 약 150명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다. 환자 대부분은 5세 이전에 생명을 잃을 만큼 심각한 질환으로, 현재까지 FDA나 유럽의약품청(EMA)의 승인을 받은 치료제가 없다.