김진석 연세대학교 세브란스병원 교수한국아스트라제네카는 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자를 위한 울토미리스주(라불리주맙)의 1월 1일 국민건강보험 급여 적용을 기념, 10일 기자간담회통해 질환 치료의 중요성과 신약의 가치를 논의했다.

aHUS는 면역 시스템의 보체 과활성화로 인해 혈전성 미세혈관병증을 유발하며, 주로 신장에 심각한 손상을 초래하는 희귀질환이다. 이번 간담회에서는 연세대학교 세브란스병원 김진석 교수와 한국아스트라제네카 의학부 이형두 상무가 참석해 치료제의 임상적 효과와 의의를 설명했다.

김진석 교수는 “울토미리스주는 기존 솔리리스주 대비 반감기가 4배 길어져 8주 간격으로 투여할 수 있어 환자들의 치료 부담을 크게 줄인다”며, “솔리리스에서 울토미리스로 전환한 환자에서도 안정적인 효과가 유지된다”고 밝혔다. 

특히 임상 3상 연구에서 성인 환자의 53.6%가 혈소판과 LDH 등 TMA 관련 지표에서 유의미한 개선을 보였고, 소아 환자 연구에서는 94.4%에서 TMA가 완전히 사라지는 결과를 얻었다고 강조했다.

울토미리스는 약제 전환 후에도 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지되어 투여 간격의 장점과 유효성을 모두 확보했다는 점이 확인됐다. 김 교수는 "환자들에게 치료 접근성과 편의성이 모두 증가했다"며 급여 적용의 중요성을 설명했다.

다만 김 교수는 “사전심의를 거쳐야 하는 현행 제도가 aHUS 치료의 걸림돌이 되고 있다”며 제도 개선을 요청했다.

한국아스트라제네카의 희귀질환사업부 김철웅 전무는 “이번 급여 적용으로 더 많은 환자가 안정적인 치료 환경에서 치료 혜택을 누릴 수 있을 것”이라며, “환자와 보호자 모두에게 투여 간격의 장점이 환영받을 것”이라고 밝혔다. 또한 지속적인 제도 개선 노력을 통해 aHUS 환자들이 보다 나은 치료 환경을 제공받을 수 있도록 하겠다고 덧붙였다.