차바이오텍의 미국 자회사인 마티카바이오테크놀로지(Matica Biotechnology Inc.)가 美 바이오기업 차일즈큐어유전연구소(Child’s Cure Genetic Research.)와 바이럴 벡터의 포괄적 개발·생산에 대한 수탁개발생산(CDMO) 계약을 했다고 7일 밝혔다. 차일즈큐어는 희귀소아질환 치료제 개발을 위해 부모들이 출연해 설립한 비영리민간기구다.

계약에 따라 마티카바이오는 희귀 소아질환치료제 개발에 필요한 공정·분석법을 개발하고, 아데노연관바이러스(AAV9) 벡터를 생산해 차일즈큐어에 제공한다.

   차바이오텍 자회사인 미국 마티카바이오(위)와 미국 차일즈큐어유전연구소 로고 

차일즈큐어는 마티카바이오가 생산한 아데노연관바이러스 벡터를 활용해 GNAO1(Guanine nucleotide-binding protein G(o) subunit alpha) 변이 관련 뇌병증(encephalopathy), CDKL5 결핍 관련 질환 등 희귀 소아질환의 치료제를 개발할 예정이다.

차일즈큐어는 GNAO1 유전자 변이(c.607G)를 p.G203R로 대체하는 안티센스올리고뉴클레오티드 계열 유전자치료제인 Tyanasen을 개발 중이다. 올해 유럽에서 임상 1상이 시작될 예정이다.

GNAO1는 질병관리청에 등록 코드조차 없는 희귀병이다. 염색체 유전자의 돌연변이에 의해 발생하고 발달 지연과 경기, 비정상적인 운동 양상을 유발한다.

또 CDKL2(cyclin-dependent kinase-like 5) 결핍이 높은 사망률로 이어지는 것을 해결하기 위해 CDKL5와 유사한 기능을 공유하는 기존 CDKL2 약물을 재활용하는 전략으로 치료제를 개발 중이다. 현재 레어베이스(Rarebase), PBC와의 협력해 CDKL2를 활성화하는 분자를 정립하고 CDKL5 마우스 모델에서 성공적인 전임상시험을 마쳤다. 뉴욕대 랑곤병원(NYU Langone)에서 임상시험을 시작하기 위해 준비 중이다.

CDKL5는 사람이 갖고 있는 약 2만개의 유전자 중 하나로, 이 유전자에 이상이 발생하는 경우 경련발작을 비롯해 다양한 증상의 신경발달질환을 앓게 된다. 전 세계적으로 4만~6만명 당 한 명 꼴로 발행하며, CDKL5 유전자의 이름을 따서 CDKL5 연관 질환으로 명명됐다. 

자이누 조가니(Jainu Jogani) 차일즈큐어 공동 설립자는 “마티카바이오는 유전자 치료제 개발에 전문성을 보유하고 있고, 고품질 의약품을 생산하는 것으로 알려져 있다”며 “마티카와 협력해 희귀 소아질환을 앓고 있는 어린이들에게 필요한 치료법을 개발할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.

폴 김 마티카 바이오 대표는 “희귀 소아질환 치료제를 개발하 는데 마티카바이오가 보유한 세포유전자치료제(CGT) CDMO 기술력을 활용할 수 있어 기쁘다”며 “마티카바이오는 레트로바이러스, 렌티바이러스, 아데노연관바이러스 등의 관련 자체 플랫폼을 가지고 있어 빠른 시간에 고품질의 벡터를 생산할 수 있다”고 말했다.

차바이오텍은 미국 CGT CDMO 시장 진출을 위해 마티카바이오를 설립했고, 2022년 한국 기업으로는 유일하게 미국 텍사스주 칼리지스테이션(COLLEGE STATION)에 CGT CDMO 시설을 준공했다. CGT의 핵심 원료인 바이럴 벡터(viral vector)를 생산할 수 있는 능력을 보유하고 있다. 

2023년 6월에는 자체 세포주 ‘마티맥스’를 개발해 바이럴 벡터 생산효율을 높였다. 마티카바이오는 지속적으로 수주를 확대하는 동시에 CDMO 관련 공정 기술을 고도화하고 바이럴벡터는 물론 다양한 세포치료제 생산까지 사업영역을 확장하고 있다. 차바이오텍은 마티카바이오 외에도 한국의 분당차병원 GMP, 마티카바이오랩스, CGB(Cell Gene Biobank), 일본 마티카바이오재팬 등 글로벌 5개 사이트에 CGT CDMO네트워크를 구축했다.