식품의약품안전처는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상의 소아 연골무형성증 치료제인 희귀의약품 ‘복스조고주(보소리타이드/삼오제약)’를 12월 31일 허가했다고 밝혔다. 복스조고는 소아 연골무형성증 환자들에게 처음으로 제공되는 치료 옵션이다.

연골무형성증은 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 희귀 유전질환으로 복스조고주는 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 기전의 약물이다.

식약처는 복스조고주를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제10호 제품으로 지정해 신속한 허가 과정을 거쳤다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품의 빠른 제품화를 지원하는 프로그램으로, 복스조고주는 이 체계의 혜택을 받아 국내 의료현장에 신속히 도입됐다.

기존에는 소아 연골무형성증 환자를 위한 치료제가 전무했으나, 이번 허가로 인해 환자들에게 새로운 치료 기회가 열렸다.

식약처는 “이번 복스조고 허가로 희귀질환 및 난치질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 희귀질환 치료제의 신속한 공급과 치료 기회 확대에 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

복스조고(Voxzogo)는 21년 8월 유럽, 21년 11월 FDA 가속승인을 받았으며 원 개발사는 유전자치료제로 널리 알려진 바이오마린( BioMarin)이다. 일본의 약가는 3개 용량 모두 12만엔 선으로 체중에 따라 달라지나 연간 약가는 약 4천만엔 수준이며 독일과 프랑스의 경우도 연간약가 기준 한화로 3~4억원 선이다.