김상룡 경북대 생명공학부 교수, 석경호 의대 약리학교실 교수. 이호원 칠곡경북대병원 교수와 김경숙 코아스템켐온 상임고문 공동 연구팀은 유전성 소뇌실조증 동물모델에 인체 유래 중간엽 줄기세포를 투여해 치료효과를 입증했다고 23일 밝혔다.

유전성 소뇌실조증(Spinocerebellar Ataxia Type 2, SCA2)은 유전자 돌연변이로 소뇌와 뇌간의 신경세포 손상이 유발돼 운동실조와 균형 장애를 일으키는 질환이다. 

인체 유래 중간엽 줄기세포(Human bone marrow-derived mesenchymal stem cells, hMSCs): 인간 골수에서 추출된 중간엽 줄기세포로, 항염증 작용과 손상된 조직 회복을 돕는 특성을 갖는다.

소뇌실조증은 전세계 263만명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 정확한 발병 원인과 발생 과정이 명확하게 규명되지 않았다. 진단이 어렵고 증상마저 다양하여 마땅한 치료제가 없는 실정이다.

연구팀은 소뇌실조증 극복을 위한 치료 전략으로, 뇌염증 반응을 억제하거나 완화하는 항염증 능력과 신경보호인자 분비를 유도할 수 있는 인체 유래 중간엽 줄기세포를 유전성 소뇌실조증 동물모델의 소뇌와 연수 사이에 있는 지주막하 공간(척수강) 안으로 투여해 치료 효과를 평가했다.

연구 결과, 줄기세포 척수강 투여군은 비 투여군에 비해 소뇌 내 신경영양인자가 유의미하게 증가한 것으로 확인됐다. 비 투여군은 신경영양인자의 수준이 정상 동물모델에 비해 약 절반 정도 감소했지만, 줄기세포 투여군은 정상 동물모델과 유사한 수준으로 보존됐다. 이로써 인체 유래 중간엽 줄기세포가 신경세포를 보호하고 소뇌 기능 회복과 보존에 긍정적인 영향을 미칠 수 있음을 보여줬다.

연구팀은 아울러 동물모델의 소뇌에서 FSTL11(Follistatin-like 1, 세포의 성장, 염증반응, 조직재생 등을 조절) 단백질 발현을 증가시켜 항염증 효과를 유도하고, 신경세포 보존율을 높이는 데 긍정적인 영향을 미치는 것도 확인했다.

줄기세포 투여 생쥐의 운동 능력을 평가한 결과, 손상된 신경 기능이 정상 수준의 운동 능력으로 돌아온 것도 확인했다.

   김상룡 경북대 생명공학부 교수(왼쪽부터), 석경호 의대 약리학교실 교수. 이호원 칠곡경북대병원 교수와 김경숙 코아스템켐온 상임고문 

김상룡 교수는 “이번 연구 성과는 실효적 치료법이 없는 소뇌실조증에서 인체 유래 중간엽 줄기세포가 중요한 치료수단이 될 수 있음을 보여주며, 치료제 개발 임상 연구 확대에 도움이 될 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이번 연구는 보건복지부의 첨단의료기술개발사업과 공익적의료기술연구사업의 지원으로 수행됐으며, 세포 및 조직 공학 분야 우수 국제학술지인 ‘Stem Cell Research & Therapy’(IF=7.1, JCR 상위 10% 이내)에 11월 9일 게재됐다.