한국GSK는 자사의 자궁내막암 치료제 젬퍼리(성분명 도스탈리맙)가 식품의약품안전처로부터 모든 진행성 및 재발성 자궁내막암 환자를 대상으로 1차 치료 적응증 확대 승인을 받았다고 10일 밝혔다. 이번 승인은 백금 기반 화학요법과 병용하는 1차 치료제로서 dMMR/MSI-H 여부와 관계없이 모든 환자군에 적용된다.

이번 허가는 글로벌 3상 임상시험인 RUBY 연구의 결과를 바탕으로 이루어졌다. 연구는 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 494명을 대상으로 젬퍼리와 백금 기반 화학요법 병용군과 위약 병용군을 비교한 결과, 젬퍼리 병용군이 대조군 대비 사망 위험을 31% 감소시켰다(HR=0.69, 95% CI 0.54-0.89, p=0.002).

추적 관찰 기간 중앙값은 37개월이었으며, 젬퍼리 병용군의 전체 생존기간(OS) 중앙값은 44.6개월로 대조군의 28.2개월 대비 16.4개월 연장됐다. 이는 지난 20년간 자궁내막암 1차 치료에서 유일하게 통계적으로 유의미한 전체 생존율 개선을 입증한 결과다.

RUBY 연구에서 젬퍼리 병용요법의 안전성 프로파일은 기존 데이터와 일관되었으며 새로운 부작용은 관찰되지 않았다. 가장 흔한 부작용으로는 피로, 탈모, 오심 등이 보고됐으나 대부분 경미하거나 중등도 수준이었다.

대한부인종양학회 이재관 회장은 "자궁내막암은 초기 치료 이후에도 재발 가능성이 높은 질환으로, 효과적인 1차 치료 옵션이 필수적"이라며 "RUBY 연구는 자궁내막암 치료에서 면역항암제의 장기적 효과를 입증한 중요한 연구"라고 평가했다. 그는 또한 젬퍼리와 백금 기반 화학요법 병용요법이 재발 및 진행성 자궁내막암 환자들에게 새로운 표준 치료가 될 수 있음을 강조했다.

한국GSK 항암제사업부 양유진 상무는 "이번 적응증 확대는 젬퍼리의 임상적 가치를 모든 자궁내막암 환자들에게 제공할 수 있는 중요한 진전"이라며 "미충족 수요가 높았던 자궁내막암 1차 치료에서 국내 환자들의 접근성을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것"이라고 밝혔다.

젬퍼리는 2022년 식약처로부터 재발성 또는 진행성 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자의 단독 치료제로 최초 허가를 받았다. 이후 2023년에는 백금 기반 화학요법과의 병용 1차 치료제로 적응증이 확대되었으며, 이번 승인으로 모든 진행성 및 재발성 자궁내막암 환자군에 1차 치료제로 사용 가능하게 됐다.

FDA 승인일은 8월 2일로 4개월만에 신속하게 국내 적응증 확대를 진행했다.