한독이 국내도입을 준비중인 아르젠엑스(Argenx)의 중증근무력증 치료제 비브가르트 히트룰로(Vyvgart Hytrulo/에프가르티모드 알파, efgartigimod alfa)가 만성염증탈수초다발신경병증(CIDP)를 적응증으로 FDA로 부터 21일 추가 승인을 받았다. 

아르젠엑스는 21일 주 1회 30~90초 투약하는 피하주사제형인 비브가르트 히트룰로가 만성염증탈수초다발신경병증 치료를 적응증으로 승인받았다고 발표했다. 이는 해당질환 환자를 위한 최초이자 유일한 유일한 FcRn(neonatal Fc receptor) 차단제라고 승인의 이미를 부였다.

비브가르트 히트룰로는 중증근무력증 치료를 위한 최초의 파하주사제형 치료제로 이번에 두번째 적응증을 확보하게 됐다. 아르젠엑스는 정맥주사제형인 비브가르트에 대해 21년 12월 동일 적응증으로 FDA 승인받은 이후 피하주사제형인 비브가르트 히트룰로로 23년 6월 승인을 받으며 투약의 편의성을 높인 바 있으며 이번에 피하주사제형의 적응증을 확대하게 된 것.

이번 FDA 승인은 ADHERE 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌다. ADHERE 임상시험은 총 322명의 CIDP 환자를 대상으로 진행되었으며, 비브가르트 히트룰로 투여 환자 중 69%가 임상적 개선을 보였다. 연구 결과, 비브가르트 히트룰로는 재발 위험을 61% 감소시키며, 환자의 이동성, 기능 및 근력을 향상시키는 것으로 나타났다.

루크 트루옌(Luc Truyen) argenx 최고 의료 책임자는 "비브가르트 히트룰로의 FDA 승인은 CIDP 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하며, 이는 지난 30년 동안 CIDP 치료제에 있어서 가장 중요한 발전"이라고 밝혔다.

CIDP는 말초 신경계의 만성 염증성 질환으로, 신경 손상으로 인해 근력 저하, 감각 이상, 통증 등을 유발한다. 치료하지 않을 경우, 환자의 약 3분의 1이 휠체어를 필요로 할 정도로 증상이 심각해질 수 있다. 현재 CIDP 환자들은 주로 코르티코스테로이드 및 혈장 유래 치료법에 의존하고 있는데, 이러한 치료법은 환자에게 부담이 될 수 있다.

ADHERE 임상시험의 주 연구자인 미네소타 대학교의 제프리 알렌 박사는 "비브가르트 히트룰로의 승인은 CIDP 환자들에게 새로운 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공하며, 기존 치료법의 부담을 줄여줄 것"이라고 말했다.

한편 한독은 지난해 8월 아르젠엑스와 국내 허가 등록 및 급, 독점유통 계약을 체결한 바 있다. 

비브가르트는 신생아 Fc 수용체(FcRn) 억제기전 이 수용체는 면역글로불린G(IgG) 항체를 재활용하는 역할을 수행,, 체내에서 IgG의 반감기를 연장시키는 기능을 가지고 있습니다. FcRn 차단제는 이 수용체의 기능을 억제하여, 혈액 내 IgG 항체를 감소시킨다. 이를 억제 면역체계의 과민반응을 억제함으로써 자가면역질환의 증상 완화를 유도한다.