일본 다케다제약은 희귀질환인 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, cTTP) 신약후보물질인 TAK-755이 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 내놓음에 따라 신약승인신청을 최대한 일찍 추진한다고 5일(미국 현지시각) 밝혔다. 

cTTP는 ADAMTS13 프로테아제 결핍으로 인해 발생하는 만성적, 쇠약성 혈액응고장애로 자반증의 초희귀 하위 유형이다. 급성 혈전성 혈소판감소성 자반증은 치료하지 않을 경우 사망률이 90%를 넘는다.

TAK-755는 현재 개발이 진행 중인 최초이자 유일한 재조합 ADAMTS13 효소(단백질) 대체제로 혈전성 혈소판감소성 자반증 환자의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있다.

TAK-755는 환자 무작위 배정, 현행 표준치료제와의 교차 방식 중추적 3상 이상에서 효소대체요법제로서의 유효성 및 안전성, 내약성을 입증했다. 3상 중간 분석 결과 TAK-755는 cTTP 질병 활성도의 중요한 지표인 혈소판감소증 사건 발생률을 표준치료 대비 60% 감소시킨 것으로 나타났다.

치료와 관련이 있는 것으로 판단된 치료 도중 부작용을 경험 비율은 TAK-755 투여군이 8.9%, 표준치료군이 47.7%로 집계돼 큰 차이를 보였다.

다케다는 이런 데이터에 힘입어 TAK-755를 cTTP에 대한 최초의 재조합 ADAMTS13 효소 대체요법제로서 판매 허가를 신청할 계획이다. 조만간 의학 학술대회에서 중간 분석 결과를 발표할 예정이다.

다케다의 희귀유전학·혈액학 분야 총괄 대니얼 커런(Daniel Curran)은 “다케다는 현재 질병 관리를 위해 승인된 치료제가 존재하지 않는 cTTP를 가진 사람들을 위한 치료 옵션을 발전시키기 위해 노력해왔다”며 “이번 임상시험 결과는 매우 고무적이며, TAK-755를 최대한 신속하게 환자에게 제공하기 위해서 전 세계 규제기관들과 지속적으로 협력하길 기대한다”고 밝혔다.

TAK-755는 면역매개 혈전성 혈소판감소성 자반증(immune-mediated TTP, iTTP)에 대해서도 약동학, 안전성, 효능을 평가하는 2상 임상연구가 진행되고 있다. 

미국 식품의약국(FDA)은 TAK-755를 선천성, 후천 특발성, 2차성 형태를 포함한 혈전성 혈소판감소성 자반증의 치료 및 예방을 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 또 선천성 ADAMTS13 결핍 환자의 치료와 예방, 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증에 따른 급성 에피소드의 일상적 예방요법을 위한 의약품으로 패스트트랙에 지정했다.