릴리는 미국 뉴욕과 영국 런던에 기반을 둔 유전자 치료제 개발사 메이라GTx(MeiraGTx Holdings, MeiraGTx, 나스닥 MGTX)로부터 레베르 선청성 흑암시 4형(Leber congenital amaurosis type 4, LCA4) 치료제로 개발 중인 ‘AAV-AIPL1’에 대한 전세계 독점권을 확보했다고 10일(현지시각) 밝혔다.

이 치료제는 AIPL1(Aryl-hydrocarbon-interacting protein-like 1) 유전자 결핍으로 인해 발생하는 심각한 유전성 망막병증을 해결하기 위해 AIPL1 유전자 정상 사본을 아데노 관련 바이러스 벡터를 통해 환자에 이식하도록 설계돼 있다. 

AAV-AIPL1은 AIPL1 유전자 돌연변이로 인해 법적 실명 상태로 태어난 4세 미만의 아동 11명을 대상으로 한 임상시험에서 전례 없는 데이터를 보였다. AAV-AIPL1 치료 이후 실명 아동 11명 모두 시력을 얻은 것으로 나타났다.

AAV-AIPL1은 시력에 미치는 영향 외에도 의사소통, 행동, 학습, 기분, 심리적 혜택, 사회 통합을 포함한 주요 발달 영역에서 삶을 변화시키는 혜택을 제공했다. 

릴리는 메이라GTx로부터 혁신적인 유전자 치료제 기술에 대한 전 세계 독점적 접근권도 함께 확보했다. 이에 따라 안과 분야에서 릴리가 지정한 특정 표적에 활용될 전망이다. 메이라GTx가 자체 개발한 새로운 유리체내 캡시드(치료 유전자를 세포 안으로 전달하는 바이러스 벡터(vector)의 단백질 껍데기)와 망막 내 특정 세포에 대한 AI 생성 프로모터(유전자 발현 조절 스위치)를 비롯한 맞춤형 프로모터가 포함된다.

또 메이라GTx는 릴리에게 안구 내 유전자 편집에 활용할 수 있는 독자적인 리보스위치(riboswitch) 기술에 대한 특정 권리를 부여하기로 했다.

메이라GTx의 리보스위치 기술 플랫폼은 모든 치료용 단백질에 광범위하게 적용 가능하다. 이 기술은 유전자 템플릿으로부터 치료용 단백질 또는 유전자 편집 핵산분해효소의 정밀하고 적정 가능한 생체 내 생산을 가능하게 하며 이는 저분자 유도체 경구 투여로 조절된다.

계약에 따라 메이라GTx는 릴리로부터 선불 계약금 7500만달러를 받게 되며, 향후 총 4억달러 이상의 마일스톤 지급금을 받을 수 있게 된다. 또 라이선스 제품에 대한 단계별 로열티를 수령할 수 있다.

메이라GTx의 알렉산드리아 포브스(Alexandria Forbes) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “메이라GTx는 회사 설립 이래로 심각한 안질환 유전자 치료에 전념해 왔다”며 “릴리와의 협력은 이 분야에서 우리의 리더십과 희귀 및 일반 안질환 모두에 적용 가능한 광범위한 독자적 유전자 치료제 기술 역량을 입증한다”고 말했다.

이어 “지난 10년 동안 캡시드 스크리닝, 프로모터 엔지니어링, 벡터 최적화부터 임상 개발 및 자체 GMP 제조에 이르기까지 업계에서 가장 포괄적인 유전자 치료제 회사 중 하나를 구축해 온 메이라GTx의 연구팀에 자부심을 느낀다”며 “이를 통해 차세대 유전자 치료제 개발을 탁월한 속도와 품질로 개념 단계부터 임상 단계까지 가속화할 수 있다”고 강조했다.

릴리 그룹 분자 발굴 부문 부사장 앤드류 아담스(Andrew Adams)는 “안과는 릴리가 새롭게 주목하고 있는 분야”라며 “메이라GTx와의 협력을 통해 선천적으로 법적 실명 상태인 아동의 시력을 회복시킨 전례 없는 효과를 보여준 AAV-AIPL1을 시작으로 전 세계 안질환 환자에게 혁신적인 치료제를 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

릴리는 앞서 지난달 24일 안과 분야 유전자 치료제 역량을 강화하기 위해 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하는 애드베럼바이오테크놀로지스(Adverum Biotechnologies)를 최대 3억5000만달러에 인수하기로 결정했다.