가톨릭대 서울성모병원이 미국 스탠퍼드대 의대와 손잡고, 면역거부반응을 최소화한 저면역원성 유도만능줄기세포(iPSC, hypoimmune iPSC) 기반의 범용 세포치료제 개발에 나선다.

이번 연구는 보건복지부의 연구중심병원 육성 R&D 사업의 일환으로, 총 70억원 규모의 예산이 투입되며, 2025년부터 3년간 한미 공동연구로 수행된다. 서울성모병원 주관으로 가톨릭대, 성균관대, 대웅, 스탠퍼드대 등 국내외 유수의 기관들이 공동 참여한다. 

이번 과제는 ‘NiCE’(Not-visible iPS Cell) 프로젝트로 명명되었으며, 유전자편집 기술인 CRISPR-Cas9을 활용해 인체 면역계로부터 투명한 상태로 인식되지 않는 저면역원성 iPSC 세포주를 개발하고, 이를 기반으로 연골세포 및 심근세포 치료제를 제작해 전임상 및 임상 실증까지 연결하는 것을 목표로 한다.

서울성모병원은 이번 연구를 통해 기존 연골조직 등 ‘저면역 조직’에 국한되었던 세포치료제 적용 범위를 심장과 같은 고면역 조직으로 확장할 방침이다. 이 병원은 국내 대학병원 최초로 GMP 등급 iPSC 세포주 생산과 전임상 유효성 평가, 임상 진입 경험을 모두 보유한 이력을 바탕으로 End-to-End 정밀재생의료 플랫폼의 완성도를 한층 높인다는 각오다.

국내 주관연구책임자인 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수는 국내 최초로 iPSC 기반 연골세포치료제의 연구자주도 임상시험(IIT)을 승인받아 환자 투여까지 완료한 바 있는 줄기세포 치료 분야의 선도 연구자다. 주 교수는 이번 연구에서 저면역원성 iPSC 플랫폼을 기반으로 한 세포치료제의 임상 실증과 면역관용 유도 전략을 총괄하며, 플랫폼 기술의 글로벌 임상 진입 및 사업화를 견인할 계획이다.

미국 측 연구책임자인 Joseph Wu 스탠퍼드대 의대 교수는 iPSC 기반 심혈관 세포 분화 및 치료제 개발 분야의 세계적 석학으로, 미국심장협회(AHA) 회장을 지냈다. 글로벌 전임상 실증과 국제규제 대응전략 설계에 탁월한 역량을 갖춘 전문가다. Joseph Wu 교수팀은 이번 과제를 통해 저면역원성 iPSC 유래 심근세포 치료제를 스페로이드(spheroid) 및 오가노이드(organoid) 형태의 조직체로 개발하고, 미국 내 전임상 실증을 주도함으로써, 고면역 조직 대상 계열 최초의(first-in-class) 세포치료제의 가능성을 입증할 계획이다.

양 기관은 심근세포 치료제 이식 후 나타날 수 있는 섬유화, 염증반응, 조직 생착률 등의 병리 기전을 공동 분석하고, 면역조절세포 병합 투여를 통한 이중 면역조절 전략도 함께 검증할 계획이다.

이번 한미 공동연구는 줄기세포 기반 치료제의 가장 큰 한계로 지적되어온 면역거부반응을 극복하는 새로운 치료 플랫폼을 실현하는 데 목적이 있다. 기존 동종 세포치료제는 면역 적합성의 제약과 높은 거부반응 발생률, 자가세포치료제는 고비용 및 생산기간 등의 문제로 상용화에 한계가 있었다. 이에 반해 저면역원성 iPSC 기반 세포는 공여자와 수용자 간 면역적 차이를 최소화하여 면역억제제 없이 이식이 가능하고, 반복 투여나 범용 적용도 가능하다는 점에서 기존 세포치료제의 한계를 뛰어넘는 차세대 치료제로 주목받고 있다.

나아가 이번 과제는 단일 세포치료제 개발에 그치지 않고, 연골·심근 등 다양한 적응증에 적용 가능한 다계통 플랫폼으로서의 가능성을 검증하고, 실제 임상 진입을 통해 정밀재생의료의 기술·임상·사업화 전 주기를 연결하는 모델을 구현하는 것을 목표로 한다. 

이를 위해 서울성모병원은 자사의 세포처리시설과 임상 플랫폼을 연계하고, 스탠퍼드대는 고난도 기능 평가 및 전임상 실증을 담당해 양국의 규제 기준을 충족하는 글로벌 임상 전략을 공동으로 수립할 예정이다.   주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수

주 교수는 “이번 한미 공동과제는 서울성모병원이 보유한 연구중심병원 기반의 정밀재생의료 기술이 글로벌 기술표준으로 자리잡을 수 있는 절호의 기회”라며 “기술 플랫폼의 고도화와 함께 실제 임상현장에서 환자에게 적용 가능한 실증 기반을 마련하고, 글로벌 기업과의 협력 및 사업화로 이어지는 선순환 구조를 완성해나갈 것”이라고 밝혔다.

서울성모병원은 이번 과제를 통해 연구자 주도 임상시험 2건 승인 및 1건의 의뢰자 주도 임상시험(SIT) 제출을 목표로 하고 있다. 미국 측 데이터와 병합한 공동 전임상 결과를 바탕으로 글로벌 기술이전 및 공동개발 협약 체결(LOI) 등 사업화 전략도 함께 추진한다. 이를 통해 iPSC 기반 정밀재생의료의 실질적 상용화를 이끄는 글로벌 리더로서의 도약을 꾀하고 있다.