유럽에서 급여권진입에 어려움을 겪고 있는 유전자치료제의 시장성장에 있어 부유한 중동국가들이 희망으로 떠오르고 있다.

바렌인 암센터(Bahrain Oncology Centre, BOC)는 17일 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics) 유전자 편집기술을 활용한 최초의 치료제 카스게비Casgevy(Exagamglogene autotemcel)를 환자에게 투여하는데 성공했다고 발표했다.

미국 이외지역의 최초 치료사례다. BOC는 16일 겸상적혈구병(SCD) 환자에게 투여에 성공했으며 정밀의학 및 혁신 의료 분야의 글로벌 리더로 자리매김하게 됐다고 의미를 설명했다.

겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 적응증으로 한 카스게비는 23년 11월 최초로 영국에서 승인받은데 이어 바레인은 23년 12월 2일 카스게비를 두번째로 승인한 국가다. FDA 승인(12월 8일)에 앞서 승인을 받은 이후 미국이외 첫 투약사례까지 기록하게 됐다.

또한 승인지역 역시 영국, 미국, 유럽연합, 스위스이외 바레인을 포함한 사우디아라비아, 아랍에미레이트 등 중동국가가 다수 포함됐다. 최초 승인한 영국의 경우 지난 1월 31일 급여권에 진입한 바 있다.

바레인 정부와 BOC 관계자들은 BOC가 버텍스로 부터 공식인증을 받아 카스게비의 치료를 제공하게 됐다며 국제 골수이식센터의 위상을 기반으로 글로벌 환자들에게 CRISPR 편집기술 기반 유전자치료제를 글로벌 환자들에게 제공할 예정이라고 밝혔다.

높은 약가로 인해 유전자치료제가 유럽에서 국가별 급여권 진입에 어려움을 겪고 있는 가운데 의료허브를 추진하는 중국국가들의 전략과 맞물리면서 시장 성장을 위한 돌파구 역할을 할 것으로 전망된다. 

앞서 23년 6월 FDA 승인을 받은 로슈와 사렙타(Sarepta)의최초의 듀시엔형 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 미국외 최초 투약 역시 아랍에미레이트에서 이뤄졌다. 

세이키 칼리파 메디컬시티(Sheikh Khalifa Medical City/칼리파 왕립병원)에서 지난해 3월 19일 진행됐으며 미국이외 지역의 판권을 보유한 로슈가 발생시킨 엘레비디스의 첫 실적이다.

이를 기반으로 엘레비디스는 지난해 사렙타의 미국실적 8억 2080만 달러, 로슈의 글로벌 실적 1억 8900만 스위스프랑을 더해 약 11억 2900만 달러의 매출을 올리며 유전자치료제로는 졸겐스마(12억 1400만달러)에 이어 두번째 블럭버스터 품목으로 이름을 올렸다.