미국 뉴저지주 프린스턴의 희귀질환 신약개발 전문기업인 솔리제닉스(Soligenix, 나스닥 SNGX)는 베체트병 구강 병변 치료제 ‘SGX945’(성분명 두스케타이드‧dusquetide) 개발 프로그램이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 8일(현지시각) 발표했다.

이번 패스트트랙 지정으로 SGX945는 FDA에 허가신청서를 제출할 때 순차제출(rolling basis)이 가능해졌다. 아울러 추후 ‘우선심사’ 대상으로 지정될 가능성이 높아졌다.  

두스케타이드는 각각 베체트병 치료제 ‘SGX945’, 구내염 치료제 ‘SGX942’로 개발되고 있다. 이 신약후보는 선천적 방어 조절자(Innate Defense Regulator, IDR)로 작용한다. 새로운 계열의 합성 페타이드로서 p62(sequestosome-1) 단백질을 표적함으로써 선천적 면역반응을 순수한 염증반응에서 염증을 해소하고 감염을 줄여 치유에 이르도록 전환시킨다. 즉 p62에 결합함으로써 p38 인산화 같은 염증 경로를 조절(억제)하고, 반면 이로운 인자(CEBP/B)의 발현을 촉진함으로써 베체트병이나 점막염(구내염)을 개선할 수 있다. 

베체트병은 혈관에서 나타나는 희귀, 난치성, 염증성 자가면역질환의 일종으로 청소년기에서 성인 초기에 주로 진단된다. 시간이 흐름에 따라 증상이 악화와 호전을 거듭하면서 다각적인 영향을 미치게 된다. 가장 흔하게 나타나는 증상이 전체 환자의 95% 정도에서 나타나는 구내염이다. 피부발진 및 피부병변은 환자의 50% 안팎에서 발생한다. 이밖에 생식기염증이 50%, 다리궤양이 40%, 안구염증이 15% 안팎의 환자에서 수반된다. 

미국 내 환자 수는 1만8000여명, 유럽 각국의 환자 수는 8만000여명, 전 세계 환자 수는 100만명 정도로 추산된다. 

솔리제닉스의 크로스토퍼 섀버(Christopher J. Shabber) 최고경영자는 “SGX945의 패스트트랙 지정을 환영한다”며 “앞서 구내염 환자들을 대상으로 이루어진 임상에서 SGX945는 항암화학요법제나 방사선요법에 의해 유발된 아프타 궤양(구내염, 혓바늘)에 나타내는 활성을 명확하게 입증했다”고 말했다. 이어 “기저 혈관염이 점막과 피부의 궤양으로 진행되는 베체트병은 미충족 의료수요가 존재한다”며 “베체트병 환자의 아프타 궤양에 나타낸 유망한 결과로 미뤄볼 때 SGX945가 이들 환자에게 큰 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.

이에 따라 올해 안으로 베체트병 관련 구내염 2상이 착수될 수 것이라고 그는 전망했다. 두스케타이드는 건강한 피험자 84명을 대상으로 한 1상에서 안전성과 내약성이 입증됐다.

두경부암을 치료하기 위해 항암화학요법제를 사용한 탓에 발생한 구내염 환자 350여명을 대상으로 한 2/3상 임상에서는 보조적인 유익성이 장기적으로 나타났다. 

(다음 내용은 추후 첨가된 내용) 두스케타이드(SGX945)는 2a상 임상결과를 바탕으로 2025년 8월 18일, FDA로부터 베체트병 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다. 2025년말까지 우선심사 대상으로는 지정받지 못했다.