마성훈 GC녹십자 MDD 본부장이 ‘RNA based Therapeutics and vaccines Summit Asia’에서 자사의 ‘mRNA-LNP 플랫폼’을 발표하고 있다.  GC녹십자는 최근 국내외 학회에서 ‘혁신신약 개발을 위한 차세대 mRNA-LNP 플랫폼’을 주제로 주요 연구 성과를 발표했다고 26일 밝혔다.

mRNA 플랫폼 연구에서 GC녹십자는 자체 보유한 UTR(Untranslated Region, 코돈 앞뒤에 붙어 발현 안정성을 조절하는 부분) 특허와 AI 기반 코돈(codon, mRNA 구조에서 단백질을 만들어내는 부분) 최적화 기술을 적용해 mRNA의 단백질 발현량과 발현 지속성을 크게 향상시켰다. 

독자적으로 구축한 LNP(Lipid Nanoparticle) 플랫폼은 세포 특이적 전달 효율이 개선됐으며, 독성 지표도 낮은 수준을 유지하는 결과를 확보했다.

GC녹십자는 이러한 mRNA-LNP 플랫폼을 기반으로 다양한 신약개발을 진행하고 있다. 실제 코로나19·독감 등 감염병 백신을 비롯해 항암백신, 희귀질환 치료제, 유전자편집, CAR-T와 같은 세포치료제 분야에서도 플랫폼 적용 가능성을 연구 중이다.

특히 GC녹십자의 LNP를 적용한 항암백신 연구 결과, 벤치마크 LNP 대비 더 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응을 유도했으며, 동물모델에서 종양 크기를 유의미하게 감소시켰다. CD8+ T 세포는 암세포를 사멸시키는 핵심 면역세포다.

또 자체 mRNA 기술을 활용한 CAR-T 세포치료제 후보물질이 체외평가(ex vivo)에서 B세포를 99%까지 제거하는 우수한 결과도 확보했다. B세포 제거는 CAR-T의 항암 기능을 평가하는 주요 지표로, 비정상 B세포를 얼마나 효과적으로 없애는지가 치료 효능과 직결된다. 녹십자는 암과 자가면역질환 치료 분야까지 개발 범위를 확대할 예정이라고 밝혔다.

마성훈 GC녹십자 MDD(Medicine Discovery & Development) 본부장은 “mRNA-LNP 플랫폼은 백신을 넘어 다양한 영역으로 확장되고 있다”며 “GC녹십자는 축적된 연구 성과를 바탕으로 혁신치료제 개발을 이어 나갈 것”이라고 말했다.

GC녹십자는 11월 한달 간 2025 KSGCT 정기학술대회, 2025 mRNA Healthcare Conference, RNA based Therapeutics and vaccines Summit Asia 등 국내외 관련 학회에 참가해 이같은 연구성과를 발표했다. 

코오롱생명과학, RNA 핵심 원료 포트폴리오 구축 … 안정성‧경제성 높인 차세대 ‘포스포아미다이트’ 확보

케미컬 사업 호실적 속 RNA 원료 사업 확장 … 바이오와 ‘투트랙’ 전략 가속화

유럽 최대 RNA 학회 ‘TIDES EUROPE’서 첫 공개…글로벌 API 시장 본격 공략

코오롱생명과학은 신규 리보핵산(RNA) 치료제 핵심 원료인 ‘포스포아미다이트(Phosphoramidite)’를 새롭게 선보이며 고분자 의약품 사업 확장에 본격 착수했다고 26일 밝혔다. RNA 기반 치료제 시장의 급성장 흐름에 맞춰 핵심 원료의약품 생산 역량을 강화함으로써 글로벌 파트너십 확보에 속도를 낼 방침이다.

포스포아미다이트는 짧은간섭RNA(siRNA)·올리고뉴클레오타이드(ASO) 등 RNA 치료제 합성 과정에서 반드시 필요한 핵심 원료로, 합성 효율과 약물의 체내 유지력 등을 결정짓는 고부가가치 소재다. 특히 구조적으로 변형된 포스포아미다이트는 ASO의 안정성을 높이는 동시에, 체내 분해효소인 뉴클레아제(nuclease)에 대한 내성을 강화해 약물의 지속성을 개선하는 역할을 한다.

코오롱생명과학은 다년간 축적한 원료의약품(API) 제조 기술을 기반으로 차세대 포스포아미다이트를 공급한다. 현재 연속공정 시스템 안에서 제품 종류 전환이 가능한, 유연한 다품종 생산이 이뤄지는 스위처블(switchable) 생산 시스템 공정 개발 연구를 진행 중이다. 이 같은 독자적 생산 역량을 앞세워 고분자 의약품 시장에서 제품 포트폴리오와 글로벌 고객군을 확대할 계획이다.

최근, 치료 효과를 높인 첨단 치료제 수요가 증가하고 신약 개발 기술도 지속 발전하면서 글로벌 RNA 치료제 시장이 급성장하고 있다. 시장조사기관 이벨류에이트 파마(Evaluate Pharma)에 따르면, 글로벌 RNA 치료제 시장은 2024년 약 44억달러에서 2030년 약 266억 달러로, 약 35%의 연평균성장률(CAGR)을 보이며 큰 폭으로 확대될 전망이다. 

코오롱생명과학은 바이오의약품 분야에서 기술 경쟁력을 확보함과 동시에 API와 특수화학소재를 공급하는 케미컬 사업에서도 견조한 실적 흐름을 이어오고 있다. 특히 올 들어 케미컬 부문 실적이 뚜렷하게 개선되며 바이오와 케미컬 양축 구조의 균형성과 사업 안정성이 한층 강화되고 있다. 회사는 이 같은 사업 기반을 토대로 글로벌 파트너십을 적극 확대하고, RNA 치료제 원료 공급망에서 전략적 입지를 강화해 나갈 계획이다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “RNA 기반 치료제 시장은 향후 수년간 가장 빠르게 성장할 의약품 영역 중 하나”라며 “코오롱생명과학은 안정적 생산 인프라와 경제성, 고품질 기준을 모두 갖춘 만큼 글로벌 고객사와의 협업 범위를 더욱 넓힐 수 있을 것”이라고 말했다.

코오롱생명과학은 지난 11월 11~13일(현지시각) 스위스 바젤에서 열린 유럽 최대 RNA 전문 학회 ‘TIDES EUROPE 2025’에서 회사의 포스포아미다이트를 해외 시장에 처음 소개했다. 코오롱생명과학은 이번 학회 참가를 계기로 해외 RNA 치료제 개발사와의 네트워크를 확대하고, 글로벌 영업 활동을 더욱 강화할 예정이다.