프랑스 제약기업 입센은 항암제 후보물질 ‘IPN60340’(옛 ‘ICT01’)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정됐다고 13일(현지시각) 발표했다.

IPN60340은 건강 상태나 고령, 동발질환 등로 인해 기존의 표준 고강도 항암화학요법을 진행하는 데 부적합한 급성 골수성 백혈병 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘벤클렉스타’(베네토클락스) 및 ‘오뉴렉’(아자시티딘)와 병용하는 요법제로 개발이 진행 중이다. 급성 골수성 백혈병은 주로 고령층 성인에서 발병하는 혈액암의 일종이다. 

IPN60340은 여러 암에서 광범위하게 발현되는 핵심 면역조절 분자이자 세포표면 단백질인 BTN3A(Butyrophilin-3A, 또는 CD277)를 표적하는 잠재적 계열 내 최초의 단일클론항체다. BTN3A에 결합해 구조를 변화시키고 감마델타 T세포의 일종인 ‘V9γδ2’ T세포를 활성화해 AML을 억제한다. 2025년 7월에 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.  프랑스 입센(위), 임체크테라퓨틱스 로고 

입센은 지난해 10월 프랑스 마르세유에 소재한 생명공학기업 임체크테라퓨틱스(ImCheck Therapeutics)를 최대 10억유로에 인수하면서 IPN60340을 확보했다.

이번 혁신치료제’ 지정은 1/2상 ‘EVICTION’ 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이뤄졌다. 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다주 올랜도에서 개최된 미국혈액학회(ASH) 제67차 연례 학술대회에서 구두 발표된 이 임상에서 IPN60340+벤클렉스타+오뉴렉’ 병용요법군은 고무적으로 높은 객관적반응률을 보였다. 병용치료군은 기존의 표준요법제를 사용했을 때 유의할 만한 반응을 나타내지 않는 하위 유형에 속하는 신규 진단 환자들을 포함한 전체 하위 유형 피험자 그룹을 대상으로 기존의 표준요법을 진행한 경우와 비교했을 때 완전반응률에 도달한 비율이 2배 가까이 높게 나타났다. 또 병용요법군은 양호한 내약성을 내보였다.

이 같은 자료를 근거로 입센은 올 상반기 중 IPN60340의 2/3상 임상시험을 설계하고 개시하기 위해 FDA와 협의에 나설 계획이다. 

입센의 크리스텔 위게(Christelle Huguet) 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 급성 골수성 백혈병에 새로운 치료대안이 절실한 상황에서 IPN60340에 도출된 유망한 자료를 근거로 혁신치료제 지정을 결정했다”며 “다음 임상 단계를 계획하는 가운데 변혁적인 치료제를 공급하려는 노력이 인정받았고 향후 FDA와 심사 과정에서 긴밀하게 협력할 것”이라고 말했다.