대만계 제약기업인 파마에센시아(PharmaEssentia)는 ‘베스레미주’ (Besremi 성분명 로페그인터페론 알파-2b, ropeginterferon alfa-2b-njft, 개발코드명 P1101)가 골수 증식성 종양(MPN)의 일종인 진성(본태성) 혈소판증가증 적응증을 추가로 승인받기 위해 보충적 신약승인신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 13일(미국 현지시각) 발표했다. 

이 약은 2021년 11월 12일에 진성 적혈구증가증 치료제로 FDA 승인을 받은 바 있다. 이번 적응증 추가 신청은 ‘표준심사’ 대상으로 지정돼 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 적응증 추가 여부가 오는 8월 30일까지 도출될 전망이다. 

FDA는 글로벌 3상 ‘SURPASS-ET’ 임상시험과 북미 시장에서 진행된 2b상 ‘EXCEED-ET’ 임상에서 도출된 통계적, 임상적으로 유의미한 결과를 바탕으로 허가신청이 접수됐다. 

SURPASS-ET 임상에서 12개월 차에 지속적 반응률(Durable Response Rate)은 베스레미 투여군에서 42.9%를 기록하여, 대조군인 아나그렐라이드군(6.0%) 대비 통계적으로 유의미하게 높았다(p=0.0001). 아나그렐라이드(Anagrelide)는 고리형 AMP PDE (phosphodiesterase) III 억제제로 거핵세포에서 혈소판의 성숙을 저해에 혈소판증가증을 치료하는 기전을 갖고 있다.

베스레미는 혈소판 수치(≤400x10⁹/L) 및 백혈구 수치(<9.5x10⁹/L) 정상화 비율에서 56.0%로 대조군(6.0%)을 크게 앞섰다.

또 JAK2 V617F 대립유전자 변이 부담을 33.7%에서 25.3%로 감소시켜(-8.4%p 감소), 질병 진행을 억제하는 잠재적인 치료 효과를 보여주었습니다. 

SURPASS-ET 임상을 총괄한 노스캐롤라이나주 에이트리엄 헬스웨이크 포레스트 침례교의료원의 루벤 메사(Ruben Mesa) 암센터장은 “진성 혈소판 증가증이 신체적으로나 정서적으로나 환자들을 대단히 힘들게 한다”며 “만성 혈액암을 앓고 있으면서도 치료대안 선택의 폭을 제한적인 상황을 환자들이 헤쳐 나가야 하는 상황”이라고 말했다.

파마에센시아의 설립자이자 최고경영자인 고청린(Ko-Chung Lin)은 “과도한 혈소판 생성으로 인해 나타나는 희귀 혈액암의 일종인 진성 혈소판증가증은 장기(臟器) 손상과 뇌졸중 등 중증 합병증으로 이어진다”며 “이처럼 위중한 위험성을 수반함에도 불구하고 지난 20여년 동안 FDA의 허가관문을 통과한 새로운 치료제가 없었다”고 강조했다.