식품의약품안전처는 이탈리아 키에지(Chiesi Farmaceutici S.p.A.)가 개발하고 광동제약이 수입 판매하는 ‘알파-만노사이드축적증’ 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 희귀의약품인 ‘람제데주10밀리그램’(Lamzede 성분명 Velmanase alfa-tycv)를 12일 허가했다.

알파-만노사이드 축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소(alpha-mannosidase)의 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당(복합당)이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 유전성 초희귀질환이다. 세포내 소기관인 리소좀 내 여러 분해효소가 결핍되거나 활성화되지 않아 중간 대사물질이 축적돼 해악을 끼치는 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD)의 일종이다. 

만노사이드 축적증은 전 세계에서 약 50만명당 1명에서 100만명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 추산된다. 질병이 미치는 영향은 개인에 따라 상당히 다양하게 나타나지만 시간이 흐름에 따라 진행되는 것은 일관된다.

람제데는 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충하여, 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화한다. 2023년 2월 16일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 

종전에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었으나, 이번 허가에 따라 이 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

람제데 투여 시 가장 흔하게 나타나는 부작용은 아나필락시스를 포함한 과민반응이다.