미국 식품의약국(FDA)은 세르비에의 저등급 신경교종(Grade II glioma) 치료제 '보라니고정'(Voranigo, 보라시데닙 vorasidenib)을 승인했다.

FDA는 6일 수술 이후 IDH1/2의 변이가 있는 저등급 신경교종 중 성상세포종(astrocytoma)과 희돌기교종(oligodendroglioma)을 앓고 있는 12세 이상 소아와 성인 환자 치료제로 보라니고를 승인했다고 발표했다. 

우선심사 경로로 2월 21일 승인신청이 수락돼 당초의 승인결정인 8월 20일로 잡혀 있으나 2주 앞서 승인을 받았다. 승인은 INDIGO 3상(NCT04164901)이 기반이다. 

14.3개월을 추적관찰 결과 보라니고 투약군의 무진행생존기간은 27.7개월, 위약대조군은 11.1개월이었다. 질병의 진행과 사망위험을 61% 낮춘 것으로 평가됐다.

수술과 화학요법 등 후속 치료가 필요성을 늦췄으며 18개월차까지 보라니고군은 85.6%가 생존하고 다음 치료가 필요하지 않았던 반면 위약군은 47.4%만이 생존했다. 24개월 차에 그 비율은 83.4%대 27.0%로 치료 이점이 확대됐다.

보라시데닙은 IDH1 및 IDH2 효소의 돌연변이형을 선택적으로 억제하는 첫 표적치료제다. IDH(Isocitrate Dehydrogenase, 이소시트르산 탈수소효소) 1/2가 정상적인 대사 과정을 진행하지 못하고 변이가 발생할 경우 정상세포 기능을 방해, 암세포의 성장을 촉진하는 2-하이드록시글루타레이트(2-hydroxyglutarate, 2-HG)를 생성하는데 이를 억제하는 기전이다.

세르비에는 "저등급 IDH 변이 신경교종 환자들은 수술 이후 치료 옵션이 매우 제한적이었다"며 "보라니고는 약 25년 만에 무진행생존율에서 전례없는 개선을 보여준 치료제"라고 설명했다.