로슈는 이전에 내분비요법 및 사이클린 의존성 키나제(CDK) 4/6 억제제 치료 이후 재발하거나 진행된 에스트로겐 수용체(ER) 양성, HER2 음성, ESR1 변이 국소진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자를 위한 치료제로 기레데스트란트(giredestrant)와 에베로리무스(everolimus) 병용요법의 신약허가신청서가 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 20일(미국 현지시각) 밝혔다.

FDA는 의약품생산자수수료법(PDUFA)에 의거해 2026년 12월 18일까지 해당 신청서의 승인 여부를 결정할 예정이다.

이 병용요법이 승인될 경우 CDK 4/6 억제제 치료 이후 단계에서 승인되는 최초이자 유일한 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(selective estrogen receptor degrader, SERD) 기반 병용요법이 될 가능성이 있다. 기레데스트란트는 대표적인 경구용 SERD 제제다.

이번 승인신청 접수(심사 개시)는 3상 ‘evERA’ Breast Cancer 연구 결과를 기반으로 한다. 임상 결과 기레데스트란트와 에베로리무스 병용요법은 표준치료법인 내분비요법 및 에베로리무스 병용요법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 전체 환자군(ITT)에서는 44%, ESR1 변이 환자군에서는 62% 감소시킨 것으로 나타났다.

ESR1 변이 환자군에서 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 기레데스트란트 투여군이 9.99개월, 대조군이 5.45개월이었다(위험비[HR]=0.38). 전체 환자군에서 무진행 생존기간 중앙값은 기레데스트란트 투여군과 대조군이 각각 8.77개월, 5.49개월이었다(HR=0.56).

분석 시점에서 전체생존기간(OS) 데이터는 아직 미성숙했지만 전체 환자군과 ESR1 변이 환자군 모두 긍정적인 경향이 관찰됐다. 전체생존기간 추적 관찰은 다음 분석 시점까지 계속될 예정이다.

기레데스트란트 병용요법의 이상반응은 관리 가능한 수준이었으며 개별 약제의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다. 예상치 못한 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.

로슈는 evERA 데이터를 바탕으로 다른 전 세계 보건당국에도 기레데스트란트 승인을 신청할 계획이다. evERA 연구는 기레데스트란트가 처음으로 긍정적인 결과를 내놓은 3상 연구다. 

이후 조기 유방암에 대한 긍정적인 결과가 도출된 ‘lidERA’ Breast Cancer 연구 결과가 지닌해 12월 10일, 미국 텍사스주에서 열린 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS 2025)에서 발표됐다. 이 연구는 조기 유방암 환자의 수술 후 보조요법제 단독요법으로서 기레데스트란트가 표준요법을 넘어선 것으로, 특히 아로마타제 억제제(AI)가 허가된 이후 이를 넘어선 것은 기데레스트란트가 최초라고 당시 로슈는 강조했다. 

기레데스트란트가 악성세포 분열 감소 측면에서 아로마타제억제제보다 우월함을 보여준 coopERA 임상시험 결과도 있다. 

로슈는 이러한 근거 자료들이 에스트로겐 수용체 양성 조기 및 진행성 유방암에 대한 새로운 표준 내분비요법으로 기레데스트란트가 자리잡을 수 있는 잠재력을 보여준다고 설명했다. 

로슈는 향후 몇 주 내에 로슈는 조기 유방암에 대한 lidERA 3상 데이터를 FDA를 포함한 전 세계 보건당국에 제출할 계획이다. 

또 올해 상반기 내에 에스트로겐 수용체 양성 유방암 1차 치료에 대한 persevERA 임상시험 결과를 발표할 예정이다. 이 연구 결과는 에스트로겐 수용체 양성 유방암 치료 패러다임을 바꿀 기반이 될 것이라고 기대하고 있다.  

에스트로겐 수용체 양성 유방암은 전체 유방암 사례의 약 70%를 차지한다. 내분비요법과 CDK 억제제에 대한 내성이 발생하면 질병 진행 위험이 증가하며 불량한 예후로 이어진다. 

로슈는 기레데스트란트와 에베로리무스 병용요법이 서로 다른 두 가지 신호전달 경로를 표적으로 삼기 때문에 이를 해결할 수 있으며, 주사를 맞지 않는 경구요법이어서 환자의 삶에 미치는 영향을 최소화하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔다.

로슈의 최고의학책임자 겸 글로벌 제품개발 총괄 레비 개러웨이(Levi Garraway)  박사는 “기레데스트란트를 통해 확인된 임상적으로 유의미한 이점은 진행성 ER 양성 유방암 환자의 질병 진행 또는 사망을 지연시키는 데 도움이 되는 중요한 새로운 치료 옵션의 가능성을 열 수 있다”며 “기레데스트란트 병용요법을 새로운 표준치료법으로 확립하기 위한 첫 걸음을 내딛었다”고 의미를 부여했다.