김영광 가톨릭대 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 합성생물학사업단 교수(의대 병리학교실) 연구팀은 ‘차세대 RNA 유전자편집 기술’ 개발 과제가 과학기술정보통신부가 주관하는 2025년도 바이오의료기술개발사업으로 선정됐다고 16일 밝혔다.

이 과제는 RNA(리보핵산)를 정밀하게 편집하고 조절할 수 있는 유전자가위 기술을 개발해 난치성 신경계질환 치료에 응용하는 것을 목표로 한다.

김영광 교수는 이번 과제의 책임연구자로 선정됐으며, 김기표 가톨릭대 의대 의생명과학교실 교수, 채동우 연세대 의대 교수, 송지환 아이피에스바이오 대표 등이 공동연구자로 참여한다. 연구는 향후 5년 동안 진행되며, 총 28억원의 정부 지원을 받고 이 중 18억6000만원이 가톨릭대 산학협력단을 통해 집행된다.   유도진화 활용 차세대 RNA 유전자 편집 기술 개발 모식도 

RNA 유전자가위는 몸의 유전정보(DNA 또는 RNA) 중 RNA를 정확하게 자르고 바꾸는 기술이다. 지금까지 널리 알려진 유전자가위는 대부분 DNA를 대상으로 한 것이었다. 하지만 DNA 편집 결과는 비가역적이어서 부작용 발생 시 복구가 어렵고, DNA를 자르는 과정에서 발생하는 세포독성으로 인해 체내 유전자교정에 대한 안전성의 우려가 있었다.

반면 RNA는 DNA가 만든 ‘복사본’으로, 실제 단백질을 만드는 데 사용되는 정보다. RNA를 편집하면 DNA는 그대로 두면서도 질병과 관련된 단백질 생산을 조절할 수 있어 훨씬 더 안전하고 정밀한 치료법이 될 수 있다.

이처럼 RNA를 대상으로 한 유전자가위 기술은 최근 생명과학 분야에서 가장 주목받는 기술 중 하나다. 이번 과제는 기존보다 훨씬 정밀하고 효율적인 RNA 유전자가위를 만드는 게 핵심이다.

이번 과제의 제목은 ‘유도진화를 이용한 차세대 RNA 표적 CRISPR 유전자가위 고도화 및 난치성 신경계 질환 치료 응용’이다. 여기서 ‘유도진화’란 자연에서 수백만 년에 걸쳐 일어나는 진화 과정을 실험실에서 빠르게 재현해, 더 뛰어난 단백질을 만들어내는 기술이다.

유도진화는 2018년 노벨화학상을 수상한 기술이며, CRISPR 유전자가위는 2020년 노벨화학상 수상 기술로 지금은 유전학, 암 치료, 희귀병 연구 등 다양한 분야에서 혁신을 일으키고 있다. 김영광 교수팀은 이 두 기술을 결합해, RNA를 더욱 정확하고 안전하게 조절할 수 있는 새로운 유전자가위를 만드는 데 도전하고 있다.

기존 RNA 유전자가위는 높은 효율성에도 불구하고 표적 정확성과 세포독성에 대한 우려가 해소되지 않아 치료제로 적용하는 데 한계가 있다. 연구팀은 치료효과와 안전성을 동시에 향상시킬 수 있는 형태의 유도진화 실험과 단백질 구조 예측 AI 기술을 통해 새로운 유전자가위를 만드는 데 도전할 예정이다.

이 연구는 ‘난치성 신경계질환’ 치료와 직접 연결되기 때문에 주목된다. 난치성 신경계질환은 뇌와 척수, 신경계통에 이상이 생겨 발생하는 병으로 루게릭병(ALS), 헌팅턴병, 파킨슨병, 희귀 유전질환 등이 있다. 현재까지 완치가 어렵고, 증상도 점점 악화되는 경우가 많아 치료법 개발이 시급한 상황이다.

김영광 교수팀은 RNA 유전자가위 기술을 이용해, 병의 원인이 되는 RNA를 찾아내고, 이를 조절하거나 편집해 치료 효과를 높이는 방법을 개발하고 있다. 이를 활용해 헌팅턴병과 펠리제우스-메르츠바하병에서 RNA 유전자가위를 이용한 새로운 치료 전략을 시도할 예정이다. 이 기술이 완성되면 기존에는 손쓸 수 없었던 질병에 대한 새로운 치료전략을 제시할 수 있게 된다.   김영광 가톨릭대 의대 병리학교실(왼쪽), 김기표 의생명과학교실 교수

김영광 교수는 임상에서 신경과 전문의로도 5년간 환자들을 진료했다. 하지만 그는 직접 환자 치료를 넘어서, 질병의 근본 원인을 연구하고 새로운 치료법을 만들고자 기초의과학 연구로 방향을 돌렸다. 이후 줄곧 CRISPR 유전자가위와 RNA 편집 기술을 연구해 왔다. 

이번 연구는 의사의 임상 경험과 연구자의 과학적 통찰이 동시에 녹아든 것으로 주목된다. 아울러 병리학, 의생명과학을 포함한 다학제적 연구를 통해 신약후보물질 개발, 실험모델 검증, 산업화 가능성을 포함한 종합 연구를 지향한다. 

김영광 교수는 “유전자가위 기술은 정밀의학 시대를 중요한 발판”이라며 “치료법이 없어 고통받는 많은 환자들에게 희망을 줄 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.