한미약품은 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤’(HM15136)이 지난 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정됐다고 5일 밝혔다.  

FDA의 BTD는 중대한 질환의 치료에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인된 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하기 위해 다양한 혜택을 부여하는 제도이다.

BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며, 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토 받을 수 있는 순차심사(Rolling Review)가 허용된다. 이와 함께 우선심사(Priority Review) 등 심사가속화 제도의 적용 가능성이 확대돼 개발 및 허가 절차의 속도가 높아질 것으로 기대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 이끌고 있는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라며 “순차심사의 장점도 잘 활용할 계획”이라고 말했다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다. FDA는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease, RPD)로도 지정했다. EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다. 

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다. 고인슐린증으로 인한 저혈당(Hyperinsulinemic Hypoglycemia) 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제(Diazoxide, 상품명은 Proglicem)는 치료 반응이 특정 유전자형(류신 민감성, 췌장세포 과도증식, 선종성)에 한정되고 부작용(다모증, 체액 저류, 심부전, 빈맥, 메스꺼움, 저혈소판증 등)이 심해, 환자들은 허가 적응증 이외의 의약품(오프라벨 의약품, octreotide 등)을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다. 한미약품 로고한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 한미약품이 작년 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저하게 감소시키는 효과를 나타냈다. 현재 에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상이 순조롭게 진행되고 있으며, 2상 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다. 

최인영 한미약품 R&D센터장(전무)은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “빠른 개발을 통해 질병으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.