릴리는 미국 매사추세츠주 보스턴 인근 워터타운에 소재한 생체 내 면역세포 유전자 조작 특화 생명공학기업 오르나테라퓨틱스社(Orna Therapeutics)를 최대 24억달러에 인수한다고 9일(현지시각) 발표했다.

오르나테라퓨틱스는 유전적 조작을 거친 원형 RNA(engineered circular RNA)와 새로운 지질 나노입자(LNP)를 결합시켜 환자 체내에서 기저질환을 치료할 수 있는 세포치료제를 생성하는 플랫폼을 구축, 이를 활용한 신약 개발을 진행해왔다.

이 회사의 선도 프로그램은 CD19를 표적하는 항체를 기반으로 한 생체 내 키메라 항원 수용제 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질인 ‘ORN-252’다. 현재 임상시험 착수를 앞두고 있다.

오르나테라퓨틱스의 원형 RNA 플랫폼은 치료용 단백질이 좀 더 지속적으로 발현될 수 있도록 하고, 기존 RNA 또는 세포치료제 플랫폼으로는 가능하지 않은 치료 가능성을 열어줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

계약에 따라 릴리는 오르나테라퓨틱스에게 선불 계약금과 후속 임상개발 성과금을 포함, 최대 24억달러를 현금으로 지급키로 했다. 세부 내역은 공개되지 않았다. 

이번 거래로 릴리는 ‘체내 CAR-T 컨베이어 벨트’를 확보하게 됐다고 강조하며, 광범위 플랫폼이 “유전의학과 체내 세포공학의 장기적 혁신”을 제공할 것이라고 밝혔다. 

릴리의 프란시스코 라미레즈-바예(Francisco Ramírez-Valle) 면역계 연구‧임상개발 담당 부회장은 “자가유래 CAR-T 치료제 분야의 초기연구에서 확보된 자료를 보면 자가면역성 질환 환자들을 위한 세포 치료제의 유망성이 입증됐음에도 불구하고 복잡성과 비용, 체외 처리 후 재차 체내에 이식해야 하는 접근방법 등으로 인해 환자들에게 폭넓게 공급하는 데 장애가 있었다”고 지적했다. 이어 “오르나테라퓨틱스 팀과 함께 치료 대안이 없는 환자들을 위해 전혀 새로운 계열의 유전자치료제 및 세포 치료제들을 선보이도록 노력하겠다”고 다짐했다.

오르나테라퓨틱스의 조 볼렌(Joe Bolen) 대표는 “우리가 보유한 계열 최고 지질 나노입자 전달 플랫폼과 짝을 이룬 원형 RNA 기술이 다양한 B세포 기반 자가면역성 질환들을 앓고 있는 환자들을 위한 체내 CAR-T 치료제들의 가능성을 열어줄 것으로 믿는다”며 “이 같은 기술이 내포하고 있는 잠재력을 100% 구현하기 위한 환자 중심 치료제들의 개발을 선도하는 릴리와 함께하게 돼 고무적”이라고 말했다. 릴리(위쪽), 오르나테라퓨틱스 로고릴리는 비만치료제 마운자로(Mounjaro) 매출을 바탕으로 최근 버브테라퓨틱스(Verve Therapeutics)를 10억달러, 벤틱스(Ventyx)를 12억달러에 인수했다.

세포치료제 분야에서는 길리어드사이언스가 인테리우스바이오테라퓨틱스(Interius BioTherapeutics)를 3억5000만달러에 인수하고, 프리진(Pregene)과 최대 16억달러 규모 계약을 체결했다. 

애브비는 지난해 6월 캡스탄테라퓨틱스(Capstan Therapeutics)를 21억달러에, 브리스톨마이어스스큅(BMS)는 지난해 10월에 오비탈테라퓨틱스(Orbital Therapeutics)를 15억달러에, 아스트라제네카는 지난해 3월에 에소바이오텍(EsoBiotec)을 10억달러에 각각 품었다.