사노피는 경구용 가역적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 계열 면역 혈소판 감소증(immune thrombocytopenia, ITP) 치료제  ‘웨이릴즈’(Wayrilz, 성분명 릴자브루티닙, rilzabrutinib)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈(Warm Autoimmune Hemolytic Anemia, wAIHA) 관련 ‘혁신치료제’로 지정됐다고 9일(현지시각) 발표했다.

아울러 같은 날 일본 후생노동성(JMHLW)으로부터 동일한 적응증에 대응하는 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. 

웨이릴즈는 2025년 8월 29일 미국에서 ITP 치료제로 승인된 바 있다. 유럽연합(EU), 아랍에리미트연합(UAE) 등에서도 성인 면역 혈소판 감소증 환자 치료제로 허가를 취득했다. 일본에서는 같은 적응증으로 가속승인을 받았다.

wAIHA는 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈’이란 복잡한 면역계 이상으로 인해 체온과 유사한 37도 내외에서 자신의 적혈구를 공격하는 자가항체가 생성되면서 적혈구가 파괴(용혈)되고 수명이 감소하는 특성을 나타내는 빈혈의 일종이다. 자가면역성 용혈성 빈혈의 가장 흔한 형태(60~70%)로 심한 피로, 호흡곤란, 황달, 어지러움, 심계항진 등을 호소한다. 심해지면 혈전색전증, 중증 장기(臟器) 손상 등이 동반될 수 있다. 주로 IgG 항체에 의해 발생한다.

자가면역성 용혈성 빈혈은 미국과 유럽에서 인구 10만명 당 4~24명 정도에서, 일본에서는 인구 100만명 당 3~10명 안팎에서 발생하는 희귀질환이다. 

FDA와 후생성은 현재 진행 중인 2b상 ‘LUMINA 2’ 임상시험에서 도출된 임상자료를 근거로 각각 ‘혁신치료제’와 ‘희귀의약품’으로 지정했다. 또 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 대상으로 웨이릴즈와 위약을 비교 평가한 3상 ‘LUMINA 3’ 임상 결과도 참조했다.

한편 FDA는 앞서 웨이릴즈를 자가면역성 용혈성 빈혈과 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD), 겸상 적혈구 빈혈(SCD) 등 3개 적응증에 걸쳐 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다. 또 웨이릴즈를 면역글로불린 G4 관련질환의 치료를 위한 ‘패스트트랙’ 심사 대상으로 지정했다.

EU에서는 자가면역성 용혈성 빈혈, 면역글로불린 G4 관련질환 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.