사노피아벤티스코리아는 만성 이식편대숙주질환 치료제 ‘레주록’(Rezurock, 성분명 벨루모수딜 메실산염(미분화), belumosudil)이 보건복지부 고시에 따라 이전에 2차 이상의 전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환에 건강보험 급여를 2월 1일자로 적용받았다고 밝혔다.

복지부 고시를 통해 레주록정 200mg은 중등도~중증 만성 이식편대숙주질환 환자 가운데 이전에 2차 이상 전신요법(룩소리티닙 포함)에 실패한 성인 및 12세 이상 소아 환자 대상으로 급여가 인정됐다. 룩소리티닙을 부작용이나 금기 등으로 사용할 수 없는 경우에는 이를 제외한 2차 이상 전신요법 실패 환자에서도 급여 적용된다.

급여 적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 6개월 이내인 경우 투여 대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되는 경우 급여가 인정된다. 급여 적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 12개월 이내인 경우, 투여 대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되고 가장 최신 평가 시 질병의 진행이 없는 경우 지속 투여가 인정된다. 급여 적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 12개월 경과한 경우, 투여대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되고 가장 최신의 반응평가 결과 반응이 확인되면 추가 3개월 투여 인정되며, 이후 매 3개월마다 평가하여 반응이 확인되면 지속적인 투여가 가능하다.

이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식 환자의 약 절반에서 발생하는 치명적인 중증 자가면역질환이다. 숙주반응이 조혈모세포 이식 100일 후에 나타나 만성으로 진행되면, 염증반응을 넘어 장기가 굳어가는 섬유화 현상이 동반돼 주요 장기의 비가역적 손상과 기능 저하로 이어질 수 있어 특히 위험하다. 실제 환자 약 절반가량이 경험하는 간‧폐 관련 숙주반응은 사망위험이 60%에 달할 정도로 몹시 치명적이다. 그러나 1차 및 2차 치료를 시작한 환자의 약 50%는 충분한 반응이 없을 수 있으며, 치명적인 숙주반응을 보이는 장기인 폐와 간, 섬유화가 진행되는 장기인 관절에서는 비교적 낮은 반응률을 나타냈다.

이번 고시로 기존 치료제와 달리 이식편대숙주질환의 염증과 섬유화 유발 물질로 알려진 ROCK2(Rho-associated coiled-coil kinase 2)를 직접 표적하는 레주록에 급여가 적용되면서, 그동안 조절되지 않은 숙주반응으로 미충족 수요가 높았던 이식편대숙주질환 환자에게 급여권 내 새로운 대안이 생겼다. 

레주록의 라이벌 의약품으로는 만성 GVHD 적응증을 갖고 있는 JAK 억제제인 ‘자카비’(ruxolitinib), BTK 억제제인 ‘임브루비카’(ibrutinib)가 있다.  

레주록은 질병 원인을 조절하는 기전을 바탕으로 나머지 면역반응에 미치는 영향을 최소화하면서 장기 숙주반응을 조절한다. 이식편대숙주질환은 발병 후 시간이 흐를수록 사망위험이 높아지고 비가역적 조직손상이 생길 수 있는 만큼, 이번 급여 적용은 환자 예후 및 삶의 질 개선에서 중요한 의미를 지닌다.

레주록 승인의 근거가 된 ROCKstar 임상연구에서 3차 이상 치료제로 레주록을 투여한 결과 75%의 높은 객관적반응률(부분반응률 69%, 완전반응률 6%)을 보였으며, 52%의 환자에서 유의미한 삶의 질 개선 효과를 보였다. 레주록의 유효성은 이전 치료법과 관계없이 임상적으로 유의한 결과를 확인했으며, 일관된 안전성 프로파일을 나타냈다. 이에 더해 이전 치료제에서 큰 개선 효과를 보이지 못한 주요 숙주반응 장기인 관절, 간, 폐에서도 각각 71%, 39%, 26%의 반응률을 보이는 등 새로운 기전으로 만성 이식편대숙주질환을 표적 치료할 수 있는 가능성을 보였다.

배경은 사노피아벤티스코리아 대표는 “만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자들이 완치를 향한 마지막 관문에서 맞닥뜨리는 새로운 고통으로, 그동안 많은 환자들이 1‧2차 치료에 반복적인 실패와 제한적인 치료 옵션으로 인해 절망적인 상황 속에 놓여 있었다”며 “레주록의 급여 등재는 이러한 환자들에게 급여권 내 새로운 치료 대안을 제공함으로써, 보다 평범한 일상으로 돌아갈 수 있는 실질적 기회를 열어준다는 점에서 매우 큰 의미가 있다”고 말했다.

레주록은 미국 뉴욕시에 위치한 바이오제약회사 카드몬홀딩스(Kadmon Holdings)가 개발했고다. 2021년 7월 16일, 만성 GVHD 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 사노피는 2021년 9월에 카드몬흘딩스를 인수하면서 레주록을 확보했다. 국내서는 2024년 8월 29일에 허가를 받았다. 2025년 9월 4일, 약제급여평가위는 레주록의 급여 적정성을 인정했다.