릴리가 독일 드레스덴과 미국 매사추세츠주 렉싱턴에 거점을 둔 유전자편집 전문기업 심리스테라퓨틱스(Seamless Therapeutics)와 난청 치료제 개발을 위해 협력한다.

심리스는 독자적인 재조합효소 플랫폼을 활용해 청력 손실 적응증을 대상으로 프로그래밍 가능 재조합효소 기반 치료제를 개발하고 상업화하기 위해 릴리와 전략적 글로벌 연구 협력 및 라이선스 아웃 계약을 체결했다고 28일(현지시각) 발표했다. 

양사는 고도로 정밀하고 효율적인 재조합효소를 개발하는 심리스의 전문성과 유전성 청각장애 분야에서 릴리가 보유한 광범위한 개발 역량을 결합해 차세대 유전자편집 접근법을 발전시키기로 했다.

심리스의 기술은 표적유전자 서열에서 대규모 정밀 DNA의 삭제 또는 삽입을 가능하게 하며, 세포의 자연 DNA 복구 경로와는 독립적으로 작용한다.

계약에 따라 심리스는 청력 손실과 관련된 특정 유전자 돌연변이를 교정하기 위한 부위 특이적 재조합효소를 설계하고 프로그래밍할 예정이다.

릴리는 프로그램된 재조합효소에 대한 독점 라이선스를 확보해 전임상 및 임상 단계 신약개발과 상업화를 진행할 계획이다.

이번 계약의 일환으로 심리스는 선급 계약금과 연구개발 자금을 받게 된다. 잠재적인 개발 및 상업화 마일스톤 지급금을 포함해 총 11억2000만달러를 수령할 수 있다. 시판 후 순매출액 대비 단계별 로열티도 별도로 지급될 예정이다. 계약의 상세한 내용은 공개되지 않았다.

심리스는 지난 수십 년간 과학 연구에서 널리 사용돼 온 재조합효소 계열에 대한 프로그래밍 분야의 주요 혁신을 바탕으로 정확성과 유연성을 획기적으로 개선하고, 이를 치료용 유전자 편집이 가능하도록 전환하고 있다.

심리스의 고유한 기술 플랫폼은 특이성과 활성을 위해 설계된 부위 특이적 프로그래밍 가능 재조합효소를 구현해 유전체 내 표적유전자 서열에서 DNA 단편을 정밀하게 삽입, 교환, 역전, 절제할 수 있게 한다. 심리스는 이 기술로 유전성 난청 분야에서 높은 미충족 의료수요를 해결하겠다고 강조했다.

심리스테라퓨틱스의 앨버트 시모어(Albert Seymour) 최고경영자는 “릴리는 유전질환에 대한 새로운 치료 접근법을 발전시키는 데 투자해 왔으며, 현재 치료 옵션이 제한적인 환자들에게 유전자 치료제를 제공하겠다는 비전을 공유하고 있다”며 “이번 협력은 우리의 유전자 편집 플랫폼과 광범위한 질병 수정 가능성을 인정받은 것”이라고 말했다.