미국 캘리포니아주 포스터시티(FOSTER CITY) 소재 희귀간질환 치료제 개발 선도기업인 미럼파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 나스닥 MIRM)는 D형간염 치료제를 개발 중인 생명공학기업 블루제이테라퓨틱스(Bluejay Therapeutics, 캘리포니아주 레드우드시티 소재)를 최대 8억2000만달러에 인수한다고 8일(현지시각) 발표했다.

이번 계약으로 미럼은 3상 개발 단계의 만성 D형간염(HDV) 치료제 신약후보물질인 완전 인간 단일클론항체 브렐로비투그(brelovitug)의 전 세계 권리를 확보할 수 있게 됐다. 브렐로비투그는 만성 D형 간염 바이러스치료제로서 미국에서 혁신치료제 지정, 유럽에서 PRIME 지정을 획득한 상태다.

미럼은 블루제이 인수를 통해 희귀질환 분야에서 선도적인 입지를 더욱 강화하고 희귀 간질환에 대한 깊이 있는 전문성을 강화할 수 있게 됐다. 미럼은 알라질증후군(Alagille Syndrome, ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙정체(progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)에 의한 소양증 치료제인 ‘리브말리’(LIVMARLI 성분명 마랄릭시바트 maralixibat)를 비롯해 뇌힘줄황색종증(Cerebrotendinous Xanthomatosis, CTX) 치료제인 ‘씨텍슬리’(Ctexli, 성분명 케노디올, Chenodiol), 담즙합성장애(Bile Acid Synthesis) 및 PBD-ZSD(Peroxisomal Biogenesis Disorder-Zellweger Spectrum Disorder) 치료제인 ‘촐밤’(CHOLBAM, 성분명 콜린산. cholic acid) 등 3가지 희귀질환 치료제를 보유하고 있다.

케노디올은 담석증 치료제로 쓰이는 ‘케노달’(Chenodal)의 약물재장출(신규 적응증 발굴)을 통해 씨텍슬리로 2025년 2월 21일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 

브레로비투그는 2상 임상시험에서 D형 간염 바이러스에 대해 강력한 항바이러스 활성을 입증했고 HDV RNA 반응 100%를 달성했으며 간 효소 수치를 개선했다. 안전성 프로파일도 양호했으며 가장 흔한 이상반응은 주사 부위 홍반이었다.

현재 브레로비투그는 D형 간염에 대한 글로벌 ‘AZURE’ 3상 임상이 진행 중이다. 내년 하반기에 톱라인 데이터가 도출될 예정이다. 2027년 상반기에 판독이 이뤄져 그 해에 바이오의약품승인신청서(BLA) 제출 및 출시가 이뤄질 것으로 기대된다. 이럴 경우 이 회사의 네 번째 독자 상용화 파이프라인이 탄생하게 된다.  미럼파마슈티컬스(위), 블루제이테라퓨틱스 로고 

계약 조건에 따라 미럼은 블루제이의 발행 주식 전량을 2억5000만달러의 현금과 3억7000만 달러의 미럼 보통주, 최대 2억달러의 잠재적 단계별 매출 기반 마일스톤 지급금에 인수하기로 합의했다.

미럼이 블루제이 주주들에게 지급할 보통주는 한 주당 71.2085달러(액면가, 8일 종가는 67.9달러)로 금액이 정해졌다. 후속 인수 절차는 1분기 중으로 마무리될 예정이다. 미럼은 인수 완료 후 브렐로비투그 외에 블루제이의 추가 개발 프로그램에 대한 전략적 옵션을 검토할 계획이다.

아울러 미럼은 주식 사모 방식으로 약 2억달러의 자금을 조달하기로 했다. 이 돈은 인수 이후 임상개발 및 상용화 과정에 사용될 예정이다.

D형간염은 가장 심각한 형태의 바이러스성 간염이며 이미 B형간염에 감염된 사람에서 발생한다. 환자의 절반가량은 섬유증, 간경변, 비 대상성(代償性) 간부전으로 빠르게 진행되고 간암 위험이 증가하게 되며 이로 인해 진단 후 10년 이내에 사망에 이를 수 있다. 미국을 비롯해 전 세계 대부분의 국가에서 HDV에 승인된 치료제는 없는 상황이다.

미럼파마슈티컬스의 크리스 피츠(Chris Peetz) 최고경영자는 “HDV 치료제 브렐로비투그는 희귀 간질환에 대한 당사의 깊이 있는 전문성과 볼릭시바트(volixibat. 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 및 원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC) 신약후보 2/3상 진행 중) 및 리브말리(Livmarli)를 통해 다져온 의사 네트워크에 레버리지로 작용할 것”이라고 말했다. 이어 “블루제이 팀은 브렐로비투그를 이 단계까지 발전시키는 데 훌륭한 성과를 거뒀으며 이를 더욱 발전시켜 HDV 환자들에게 중요한 새로운 치료제를 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.

블루제이테라퓨틱스의 케팅 추(Keting Chu) 설립자 겸 CEO는 “블루제이는 바이러스 질환 및 간질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 개발하기 위해 설립됐고 FDA 및 유럽의약품청(EMA) 등과 협력하면서 브렐로비투그를 4년 만에 글로벌 3상 단계로 발전시켰다”며 “브렐로비투그는 HDV 치료를 재정립할 잠재력을 지니고 있으며, 희귀질환 분야에서 선도적 입지와 희귀 간질환 커뮤니티에 대한 헌신 및 상업적 전문성을 갖춘 미럼은 이 프로그램을 전 세계적으로 추진하는데 적합한 기업”이라고 말했다.