1상

1상 임상시험은 소수의 건강한 성인 지원자를 대상으로 약물의 체내 흡수, 분포, 대사, 배설 등에 대한 자료를 수집하면서 안전성을 평가한다. 약물에 대한 부작용이 없는지, 어느 정도 용량까지 인체가 약물을 견디어내는지, 약물이 체내에 들어가 독성물질로 변하는지 등 안전성과 내약성을 확인한다. 약동학과 약력학에 따른 세부사항, 다른 약물과의 상호작용을 조사한다. 대체적인 약리기전과 치료효과를 추정한다. 동의어: 제1상, 제Ⅰ상, 임상 1단계, 1상 임상, 1단계 임상, phase 1, phaseⅠ, 1狀, 1相

2상

2상 임상시험은 수백명(경우에 따라 수십명)의 환자를 대상으로 단기 투약에 따른 유효성과 부작용을 확인하는 시험이다. 목표한 적응증에 부합하는지, 3상 임상시험에서 투여할 최적 용량의 범위는 어느 정도인지, 이를 위해 용량별 약효반응은 어떻게 나타나는지 등을 탐색한다. 2상을 ‘치료적 탐색’ 임상시험이라고 한다. 1상과 2상을 합쳐 초기임상 또는 조기임상이라고 한다. 2상은 약리학적·임상학적 평가기준을 활용해 치료적 확증(3상) 임상시험의 방법을 설계하고, 이에 필요한 평가 항목을 설정하며, 그 항목에 왜 필요한지 근거를 마련하는 과정이다.

2a상 임상은 치료 효과가 있다는 판단 근거를 마련하는 과정으로 개념증명(POC, proof of concept) 임상이라 부른다. 2b상 임상은 용량 변화에 따른 반응을 관찰해 3상 임상에 적용할 약 용량을 결정한다.

3상

3상 임상시험은 수천명(경우에 따라 수백명, 수십명)의 대규모 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 입증할 자료를 확보하는 시험이다. 허가에 결정적 영향을 미치는 연구(Pivotal Study)다. 피험자를 무작위 배정해 용량 대비 치료반응을 평가한다. 또 위협적인 부작용 여부, 다양한 부작용의 발생 빈도 등을 리뷰한 뒤 주의사항, 장기 복용시 나타날 수 있는 부작용 등을 결정하게 된다. 약물이 위험을 감수할 만큼 이익이 있는지를 제공할 근거를 제시하기 위해 대조군(신약을 투여하지 않은 그룹)과 실험군(신약을 투여한 그룹) 간 유효성, 유병률, 사망률 등을 통계적으로 면밀하게 비교한다. ‘치료적 확증’ 임상시험이라고 한다. 3상 임상시험에 참여할 환자 숫자는 예기치 못한 안전성을 고려해 최소화하는 게 글로벌 룰이다. 통계학적으로 약효를 검증할 수 있는 최소한의 숫자를 정하되 기존 시판 약물의 전례를 감안해 임상시험자와 보건당국이 협의해 결정하는 게 관행이다. 동의어: 제3상, 제Ⅲ상, 임상 3단계, 3상 임상, 3단계 임상, phase 3, phase Ⅲ, 3狀, 3相, Pivotal Study

4상

4상 임상시험은 약물 시판 후 부작용을 추적조사해 흔하지 않은 또는 우연한 이상반응(부작용)이 나타나는지 확인하고, 약물로 인한 이익이 위험성을 감수하고도 남는지 검증하는 과정이다. 허가 적응증 외 새로운 약효를 알아보기도 한다. 시판후조사(post market surveillance, PMS), 시판후임상, 치료적 사용 임상시험이라고도 한다. 약사법 및 식품의약품안전처 규정에 따르면 신약 시판 후 4∼6년 동안 600∼3000례의 환자를 병·의원에 의뢰해 부작용 등을 조사해 의무적으로 식품의약품안전처에 보고토록 돼 있다. 새 의약품 시판 후 실제 사용시 발생할 수 있는 부작용 등을 조기에 파악해 의약품의 안전성을 높이기 위한 것이다.

ACR

ACR점수(ACR Score)는 미국류마티스학회(American College of Rheumatology, ACR)가 마련한 류마티스관절염 증상 정도를 측정하는 기준이다. 이 점수는 연구자에게 표준화돼 임상시험에 주로 활용된다. 증상 개선 정도에 따라 ACR20, ACR50, ACR70 등의 기준이 있다. ACR20은 증상이 20%, ACR50은 50%, ACR70은 70% 완화된 것을 의미한다. 환자의 주관적인 증상은 충분히 받아들여지지 않을 공산이 있다.

ADC

항체약물복합체(antibody-drug conjugate, ADC)는 단일클론항체와 특정 약물을 화학적으로 결합한 물질. 주로 암세포의 특정 단백질 혹은 수용체(항원)에 결합해 미리 부착된 약물(항암제 성분)을 세포 안으로 들어가게 함으로써 암세포만을 죽이고 다른 건강한 세포에는 해를 주지 않는다.
동의어: antibody-drug conjugate, 항체약물접합체

ADHD

주의력결핍과잉행동장애와 동의어

AIDS

후천성면역결핍증후군(後天性免疫缺乏症, Acquired immunodeficiency syndrome, AIDS, 에이즈)은 인간면역결핍바이러스(Human immunodeficiency virus, HIV)에 감염돼 면역체계가 파괴되는 질환이다.

HIV는 감염자의 체액이나 감염된 면역세포(주로 T세포) 안에 잠복했다가 성행위, 수혈, 수직감염(임신 중 모체에서 태아로의 감염 혹은 모유에 의한 감염) 등을 통해 전염된다. HIV에 감염되면 몸속에 존재하는 면역세포인 CD4-양성 T 림프구가 감염되어 파괴되고, 이로 인해 면역력 결핍으로 감염성질환이나 종양성질환 등 다양한 질병에 노출돼 사망에까지 이를 수 있다.

유전자에 의한 선천성 면역결핍이 아니라 HIV 감염에 의한 면역결핍이라 후천성이라 부르고, T세포에 침투해 면역력(대항력)을 초기부터 무력화시키므로 면역결핍이란 말을 쓴다.

항HIV 치료제는 약물의 작용 기전과 화학구조에 따라 △뉴클레오시드유사체 역전사효소억제제(NRTI, nucleoside analogue reverse transcriptase inhibitor) △비(非)뉴클레오시드유사체 역전사효소억제제(NNRTI, non-nucleoside analogue reverse transcriptase inhibitor) △단백분해효소억제제(PI, protease inhibitor) △통합효소억제제(INSTI) 등으로 나뉜다.

ALK억제제

비소세포폐암(NSCLC) 환자의 2번 염색체에 위치한 EML4(엑손 1-13)와 ALK유전자(엑손 20-29)의 융합변이를 억제해 ALK(anaplastic lymphoma kinase) 유전자 돌연변이를 막는다. 이 돌연변이는 비소세포폐암의 2~7%에서 발견되며 특히 비흡연자와 선암(adenocarcinoma)에서 빈도가 높게 나타난다. 대표적인 약물에는 잴코리(crizotinib), 자이카디아(ceritinib), 알레센자(alectinib), 알룬브릭(brigatinib)등이 있다. 동의어: ALK inhibitor, anaplastic lymphoma kinase inhibitor

ALS

근위축측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)은 흔히 루게릭병(Lou Gehrig’s disease) 또는 운동뉴런질환(motor neurone disease, MND, 운동신경세포질환)으로 불린다. 운동신경세포(Motor Neuron)가 선택적·진행성으로 변성·소실돼 심각한 근위축과 근력 저하가 진행되는 원인 불명의 질환이다. 10만명당 약 1~2명 꼴로 발병하며 남성이 여성에 비해 1.4~2.5배 정도 더 발병률이 높다. 대부분 중년 이후에 발병하며 생존 기간이 평균 3.5년에 불과하다. 미국 메이저 리그 야구선수였던 루 게릭이나 천재 물리학자였던 스티븐 호킹(Stephen William Hawking) 박사가 이 병에 걸려 유명해졌다.

운동신경세포만 선택적으로 사멸해 대뇌 피질의 위운동신경세포(upper motor neuron, 상위운동신경세포)와 뇌줄기(뇌간) 및 척수의 아래운동신경세포(lower motor neuron) 모두 점차적으로 파괴되는 게 특징이다. 임상 증상은 서서히 진행되는 사지의 쇠약 및 위축으로 시작하고, 병이 진행되면서 결국 호흡근 마비로 수년 내에 사망에 이른다. 흡인성 폐렴, 인지기능 장애 등도 동반한다.
 
이 질환을 치료하는데 효과가 입증된 약제는 없다. 현재 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 약제는 사노피아벤티스의 ‘리루텍정’(Rilutek, 성분명 리루졸, Riluzole)’과 어퀘스티브테라퓨틱스(Aquestive Therapeutics)의 경구용 필름제 ‘엑스서반’(Exservan, 성분명 Riluzole) 뿐이다. 이 치료제는 생존 기간을 수개월 정도 연장시키는 효과가 있지만 삶의 질 개선, 근력 회복 등에는 효과가 밝혀지지 않았다.
 

ARS

1. 급성방사선증후군과 동의어. Acute Radiation Syndrome, 방사능병(Radiation sickness), 방사능피폭으로도 불림

2. 자동응답시스템, 자동응답서비스, 自動應答~. Automatic Response Service, automatic response system

ASCO

미국 임상종양학회(American Society of Clinical Oncology, ASCO)는 암을 진단 및 치료하는 내과 전문의들의 모임으로 1964년 Fred Ansfield, Harry Bisel, Herman Freckman, Arnoldus Goudsmit, Robert Talley, William Wilson, and Jane C. Wright 주도로 설립됐다. 전세계 4만5000명의 의사를 회원으로 두고 있으며 미국 버지니아주 알렉산드리아시에 본부가 있다.

ATDPS

automatic tablet dispensing & packaging system의 약자. 자동조제기로서 약국에서 소형 정제나 캡슐을 대량 조제하는 데 유용하다. 동의어: 자동조제기, automatic tablet dispensing & packaging system

AUC

혈중농도곡선하면적(血中濃度曲線下面積, area under the blood concentration curve, AUC)은 투여한 약물의 혈중농도와 시간의 관계를 나타낸 그래프로, 그려진 곡선과 가로축에 둘러싸인 부분의 면적(적분 개념)을 말한다. 동의어: 혈중농도곡선하면적, 血中濃度曲線下面積, Area Under the Curve

BBB

혈액뇌관문(血液腦關門, Blood-Brain Barrier, BBB, 또는 혈액뇌장벽, 血液腦障壁)은 뇌척수액과 혈액을 분리시키는 장벽으로 높은 선택적 투과성을 갖고 있어 체내 주요 조절중추인 뇌와 척수 등이 세균 등 병원체, 독극물·약물 등이 잠재적인 위험물질이나 이물질이 혈액에 의해 파괴 또는 오염되지 않도록 격리시키는 역할을 한다.

BCG

BCG(BCG백신, 바실러스 칼메트-게랭 백신, Bacillus Calmette-Guerin vaccine, Bacille de Calmette-Guerin vaccine)은 프랑스 세균학자 레옹 샤를 알베르 칼메트(Leon Charles Albert Calmette, 1863~1933)와 프랑스 의사 카미유 게랭(Jean-Marie Camille Guerin, 1872~1961)이 공동개발한 결핵균 예방 생백신이다. 국내에서는 생후 1개월 이내 모든 신생아에게 BCG 예방접종을 권고하고 있다. 결핵이 없어도 면역력이 형성되지 않은, 결핵균에 자주 노출되는 위험을 가진 성인도 접종 권고 대상이다. BCG 접종의 결핵 예방하는 효과는 크지 않으나 집단면역을 통해 감염률을 낮출 수 있으며 심각한 결핵성 뇌막염이나 결핵균이 어린이의 중요 장기로 퍼지는 속립성 결핵이 되는 것을 막아주는 효과를 기대할 수 있다.

최근에는 BCG가 브룰리궤양 감염(Buruli ulcer, Bairnsdale ulcer, Searls ulcer, Daintree ulcer) 및 비결핵성마이코박테륨(nontuberculous mycobac teria, NTM) 감염 등에 대항하는 데 효력이 있는 것으로 밝혀지고 있다. ] 게다가 방광암 치료제로도 사용되고 있다. BCG에 치료효과를 보지 못하는(BCG 불응성) 고위험성 비근육 침습성 방광암(Non-Muscle Invasive Bladder Cancer, NMIBC)에는 면역관문억제 표적항암제가 투여된다.

BCI

뇌-컴퓨터 인터페이스(Brain-Computer Interface, BCI)는 사람의 두뇌와 컴퓨터를 연결하는 인터페이스(마이크로 프로세서)를 말한다. 시냅스와 뉴런이 뇌 기능을 수행하는 과정이 컴퓨터의 연산처리 기능과 유사한 점에 착안해 뇌로부터 신호를 받아서 분석·소통·실행하게 하는 매개체 역할을 한다. 동의어: 뇌-컴퓨터 인터페이스, Brain-Computer Interface

bGMP

bGMP(bulk good manufacturing practice)는 우수 원료의약품 제조 및 품질관리기준. 동의어: bulk good manufacturing practice, 우수원료의약품제조및품질관리기준

BLA

바이오의약품 품목허가신청(Biologics License Application, BLA)은 미국 식품의약국(FDA)이 바이오의약품(Biologics)의 도입, 운송, 주(州) 간 상업적 거래에 필요한 행정 절차나 관련 문서를 말한다. 화학합성신약의 품목허가신청(NDA)과 대별되는 개념이다.

바이오의약품의 생산 또는 개발에 관여한 법적 권한이 있는 자가 관련 서류를 제출하게 돼 있다. 신청자 정보, 제품 및 제조사 정보, 전임상시험 연구결과, 임상시험 연구결과, 제품 라벨 등을 기재해야 한다. 제품에 따라 Center for Drug Evaluation and Research (CDER) 또는 while others are regulated by Center for Biologics Evaluation and Research (CBER)의 규제를 받는다.

BLA는 임상시험승인계획(IND)이 승인된 후 제출해야 한다. 제품이 안전하고 유효성 있는지, 제조시설은 투명하게 관리되는지, 각 제품은 로트번호가 명기돼 있는지 등을 서류로 입증하는 게 핵심이다. BLA가 통과된 후에는 연례보고서, 부작용 보고서, 제조시설 또는 공정의 변경, 라벨 표시 변경 등을 의무적으로 제출해야 한다.

BRAF

BRAF 마커는 proto-oncogene B-Raf, murine sarcoma viral oncogene homolog, serine/threonine-protein kinase B-Raf로도 불린다. RAF(Rapidly Accelerated Fibrosarcoma)군에 속하는 유전자군으로서 BRAF는 ARAF, CRAF와 함께 3개의 아형 중 하나다.

RAF는 세포 내 신호전달을 매개하는 미토겐 활성화 단백질 키나제(mitogen-activated protein kinase, MAPK, MAP kinase) 중 하나로 신호전달 캐스케이드(RAS-RAF-MEK-ERK)에 관여해 세포성장을 돕는다. 변이된 RAF는 종양 형성에 관여하는데 BRAF 변이가 가장 다양한 암종을 유발하는 것으로 알려져 있다. BRAF 변이의 약 80%는 흑색종을 유발한다. 3% 안팎이 폐암, 5%가량이 대장암을 일으키기도 한다.

BRAF 유전자의 90%는 V600E 변이로 BRAF 유전자의 600번째 아미노산에서 발린(valine,V)이 글루타민산(glutamic acid, E)로 대체되면서 암으로 발전한다. 단백질분해효소복합체(proteasome) 억제제가 잘 듣는지 알아보는 민감도 판정에 BRAF 유전자 돌연변이 검사결과가 지표로 활용된다.

BRAF V600E

BRAF 유전자 돌연변이의 약 90%는 V600E 변이가 일어난다. BRAF-V600E 또는 BRAF(V600E)로도 표기한다. V600E 변이는 BRAF 유전자의 600번째 아미노산에서 발린(valine,V)이 글루타민산(glutamic acid, E)로 대체되면서 암으로 발전한다. 단백질분해효소복합체(proteasome) 억제제가 잘 듣는지 알아보는 민감도 판정에 BRAF 유전자 돌연변이 검사결과가 지표로 활용된다.

체세포에서 발견된 BRAF V600E는 흑색종, 유두갑상선암, 대장암, 난소암, 비소세포폐암 등 다양한 암으로 발전하며, 생식세포에서 일어나면 심장얼굴피부증후군(cardiofaciocutaneous syndrome) 등 선천적 결손증을 일으킨다. 

BRAF억제제

BRAF억제제(BRAF inhibitor)는 ATP 경쟁적 소분자 억제제다. V600E 돌연변이가 일어난 BRAF-MEK-ERK 경로에서 BRAF-MEK 단계를 차단해 세포자살을 유도한다. 특히 BRAF 변이 환자의 50% 이상이 겪는 악성 흑색종을 탁월하게 억제한다. 대표적인 BRAF억제제로는 젤보라프정(Vemurafenib), 라핀나캡슐(dabrafenib), 브라프토비(encorafenib) 등이 있다.

6~7개월 내 내성이 생기는 BRAF억제제의 치료제 한계를 극복하고자 2014년부터 MEK억제제와 병용요법이 이뤄지고 있다. 피부 독성, 편평세포피부암 등 단독요법에서 나타난 부작용이 감소돼 악성 흑색종의 보편적인 치료제로 쓰인다. 2019년에는 BRAF억제제, MEK억제제에 세툭시맙을 추가해 3제 병용요법으로 BRAF 변이 전이성 직장결장암(mCRC)등 다양한 암종으로 적응증을 넓혀가고 있다.

BSA

BSA(Body surface area, 피부병변면적)는 병변의 침범 면적으로 건선의 중증도를 평가하는 방법이다. 체표면적 대비 병변면적을 %로 매긴다. 손바닥 측정(Palm method)라 하여 환자의 손가락을 포함한 손바닥의 면적을 환자 체표면적의 1%(최근엔 0.5%)로 산정해 전신 피부 면적에서 건선 병변이 차지하는 면적을 측정한다. 그러나 건선은 일정한 형태와 분포를 보이지 않아 이를 적용하는 게 어렵다. 특히 한국인 환자는 직경 1 cm정도의 소판상 건선이 BSA가 적합하지 않고 PASI(Psoriasis Area and Severity Index)로 측정·평가하는 것을 선호하는 경향이다. 또 BSA는 PASI와 달리 임상적인 호전을 즉각적으로 반영하지 못하는 맹점을 갖고 있다. 
동의어: 피부병변면적, 병변침범면적, Body surface area

BSC

최적지지요법(Best Supportive Care, BSC)은 기존 치료로 만족할 만한 치료성과가 나오지 않을 경우 질환과 관련 증상에 맞게 의사가 최적의 치료제를 선택해 조합하는 것을 말한다.  동의어: 최적지지요법, Best Supportive Care

CAR-T

CAR-T(키메릭항원수용체-T세포, chimeric antigen receptor T-cell)는 특정 암세포의 항원을 인식하는 CAR수용체를 T세포에 접합한 치료제로 환자의 T세포를 체외에서 조작해 만든다. 주요조직적합성복합체(major-histocompatibility-complex, MHC)와 무관하게 암세포를 공격하는 것은 사이토카인 유도 살해세포(cytokine-induced killer, CIK)와 같은 반면 CAR수용체에 T세포를 활성화하는 보조물을 부착해 암세포 파괴력을 향상시키고 체내 머무르는 시간을 늘릴 수 있는 게 추가된 장점이다. 

CAR-T세포를 이용한 치료제는 다른 면역세포인 수지상세포, NK세포 등에 비해 세계 여러 제약사로부터 뜨거운 관심을 받고 있다. CAR-T 기술을 선도하는 연구팀과 바이오벤처는 카를 준(Carl June) 미국 펜실베이니아대 의대 교수팀, 주노테라퓨틱스, 카이트파마, 셀렉티스 등이다. 이들 연구진은 오픈이노베이션을 통해 각각 노바티스, 세엘진, 암젠, 화이자와 공동 개발 중이다.

CBR

질병통제율, 질병관리율, 질병조절률 등으로 번역되고 있는 Disease Control Rate (DCR)과 같은 의미다. clinical benefit rate (CBR)은 항암제 임상시험에서 진행성 및 전이성 암을 가진 환자 중 완전관해(complete response), 부분관해(partial response), 안정병변(stable disease) 등의 치료반응을 보인 비율. 동의어: 질병통제율, 질병관리율, 질병조절률, clinical benefit rate, Disease Control Rate, DCR

CDC

미국 질병통제예방센터(美國疾病豫防統制센터, Centers for Disease Control and Prevention, CDC)는 미국의 연방 정부기관인 미국 보건복지부의 산하기관이다. 양질의 건강 정보를 제공하고 주 정부의 보건 부서 및 관련 기관들과 연계해 공중보건 및 안전을 개선한다. 질병 예방 및 통제 수준을 높여 환경보건, 산업안전보건, 건강증진, 상해예방, 건강교육, 비만문제 등 다양한 분야의 정책을 담당하고 있다. 조지아주 애틀랜타 시에 본부를 두고 있다. 공식적으로는 러시아의 바이러스 및 생명공학 연구센터와 더불어 전세계에서 두창(천연두, smallpox) 바이러스를 보유한 기관이기도 하다. 두창 바이러스 등의 연구 및 보관을 위해 생물안전등급 4등급 실험실을 갖추고 있다. 1946년 세계2차대전 후 말라리아 확산을 위해 록펠러센터와 미국 연방정부의 기금으로 설립돼 1만899명(2015년 기준)이 111억달러(2018년 회계연도)의 예산을 바탕으로 종사하고 있다.

CDMO

의약품 등 상품의 위탁개발(Contract Development Organization)과 위탁생산(Contract Manufacturing Organization)을 일컫는다. 의약품 회사가 개발부터 생산까지 포괄적으로 대행하는 서비스다. 대형 제약사가 아웃소싱을 통해 비용 절감과 생산 효율성을 높일 수 있고 대신 신약 발굴과 의약품 마케팅에 전념할 수 있는 장점이 있다. 위탁받은 업체는 규모의 경제를 통해 생산량을 확충함으로써 전문화와 양산화를 꾀할 수 있다. 항체 바이오의약품의 경우 세포주를 받아서 단순히 생산하면 CMO, DNA 등을 토대로 세포주를 만든 후 생산까지 하면 CDO가 된다.
동의어: Contract Development-Manufacturing Organization, 위탁개발생산업체

CDO

최고데이터책임자(Chief Data Officer, CDO)는 기업에 축적된 데이터를 통합 관리(data governance)하는 최고 임원이다. 여기에 그치지 않고 빅데이터를 분석해 기업에서 가치를 창출할 수 있는 양질의 데이터를 발굴하고 비즈니스 전략에 맞게 데이터를 설계한다. 최신 정보통신기술(ICT) 기반으로 전략적으로 데이터를 활용할 수 있는 비즈니스 모델을 개발해 이익 창출에 기여한다.

CDO는 2000년대 초반 비자(Visa), 미국 금융기관 캐피털원(Capital One) 등에서 생겼다. 데이터 급증과 중요성이 부각되면서 은행, 보험사, 공공기관 등은 고객정보 보호나 기업 위기에 대응하기 위해 CDO를 임명해 관리한다. CDO는 기업 조직에 따라 최고경영책임자(CEO), 최고정보책임자(CIO), 재무담당최고책임자(CFO) 등의 직속으로 배정돼 있다.

CFDA

중국 식품약품감독관리총국(China Food and Drug Administration, CFDA)의 약어. 흔히 중국 식약처라고 부른다. 1950년에 세워진 State Food and Drug Administration (SFDA)를 근간으로 2013년 3월 China Food and Drug Administration(CFDA)로 개칭됐다. 2018년 장관급 기관으로 격상되면서 국가약품감독관리국(國家藥品監督管理局, The National Medical Products Administration, NMPA)으로 개칭됐다. 한국의 식품의약품안전처나 미국 식품의약국(FDA)와 비슷한 업무를 한다. 1997년 6월부터 2006년 12월까지 국가식품약품감독관리국 국장(차관급)으로 재직하던 정샤오위가 2007년 7월 10일 의약품 및 의료기기 승인 대가로 뇌물을 받은 혐의가 인정돼 사형에 처해지면서 국내외에 충격을 안겨줬다.