한독(대표이사 김영진, 백진기)이 20일 식품의약품안전처에 담도암 환자 대상 ‘HDB001A’ 국내 임상 2/3상 시험계획서(IND)를 제출했다. 이번 IND 신청에 따라 콤패스 테라퓨틱스와 함께 진행하는 글로벌 임상 2/3상을 한국에서도 시작하며, 진행 중인 국내 임상 2상에 이어 보다 많은 담도암 환자를 대상으로 한 HDB001A의 유효성과 안전성 데이터를 확보할 계획이다.

현재 한독은 미국 바이오벤처 콤패스 테라퓨틱스와 HDB001A의 담도암 치료제 개발에 대해 협력하고 있다. HDB001A는 올해 초 미국임상종양학회 소화기암심포지엄(ASCO GI 2023)에서 국내 임상 2상 결과가 발표되며 미충족 수요가 높은 진행성 담도암의 새로운 치료법으로 관심을 모은 바 있다.

임상 2상의 유효성 평가 결과, HDB001A와 파클리탁셀을 병용투여한 환자 대상 1차 치료 시 객관적반응율(Overall Response Rate, ORR)은 37.5%로 나타났으며 2차 치료 시 객관적반응율은 63.6%로 확인됐다.

2020년 국가암등록통계에 따르면 담도암의 5년 생존율은 28%로 주요 암종 중에서도 가장 생존율이 낮은 것으로 알려진 췌장암(13.9%) 다음으로 낮다. 담도암은 10%만이 외과적 절제가 가능한 초기 단계에 발견된다. 대다수는 국소적으로 진행되거나 진행되는 상태에서 발견되며 이에 대한 치료옵션이 현재 매우 제한적이다. 

HDB001A는 이중항체 플랫폼 기술을 활용해 개발 중인 차세대 항암 치료제이다. 한독은 에이비엘바이오와 라이선스 계약을 체결해 한국 내 권리를 보유하고 있으며 담도암 환자 대상 한국 임상 2상을 진행하고 이를 통해 글로벌 임상으로 확대될 수 있는 토대를 마련했다.

테라젠바이오 로고

글로벌 유전체 분석서비스 및 AI 기반 신약개발기업 테라젠바이오(대표: 황태순)는 특정 암의 원발 부위를 진단하는 것에 도움을 주는 예측기술에 대한 특허 (출원번호: 10-2020-0076756)를 취득했다고 밝혔다.

해당 기술은 △원발 부위가 불분명하여 치료 전략 수립이 어려운 원발 부위 불명암 환자로부터 mRNA 및 DNA CpGs (methylation 발생 지역) 데이터 획득 △두 번의 특징 추출 단계를 통해 원발 부위 예측을 위한 조직별 특징 데이터(바이오마커)의 추출 △랜덤 포레스트 모델을 이용해 원발 부위를 예측하는 방법을 제시하는 것을 목표로 하고 있다.

암은 전이되는 특성을 가지고 있기 때문에, 진단하는 과정에서 원발 부위를 정확하게 진단하고 이에 따른 치료 전략을 수립하는 것이 중요하다. 테라젠바이오의 특허 기술은 원발부위 불명암 환자의 세포로부터 RNA, mRNA, methylation 중 하나를 포함하는 유전체 데이터를 디지털화 하고, 머신러닝 기법을 통해 원발부위를 예측하는데 활용되는 마커 정보를 효과적으로 추출하는 능력을 가지고 있다. 

황태순 테라젠바이오 대표는 “우리가 하는 일은 단순히 기술을 개발하는 것이 아닌, 누군가에 소중한 가족인 환자 한 분 한 분의 생명을 살리는 일이다. 이번 특허 역시, 진단이 어려워 치료가 힘들었던 분들에 실질적인 도움이 되기를 기대한다”며 “테라젠바이오는 인류의 건강과 복지에 기여한다는 사명감을 가지고 암환자 분들에 희망과 실질적인 솔루션을 제공하기 위해 끊임없이 노력할 것”이라고 덧붙였다.

테라젠바이오는 10년 이상의 유전체 분석 경험과 연구 역량을 바탕으로 인공지능 기반 개인맞춤 분석 플랫폼 DEEPOMICS®를 보유하고 있다. 또한 암백신 신약개발을 통해 암 유전체에 대한 깊은 이해도를 바탕으로 다크매터 암을 타깃으로 하는 신항원 백신을 개발 중이다. 회사는 향후 유전체 빅데이터 플랫폼 DEEPOMICS®와 유전체 기반 혁신적 솔루션 개발을 위해 환자 별 맞춤치료 타깃과 신약개발에 대한 연구개발을 지속해 나갈 계획이다.

아이진 로고

아이진 주식회사는 자체 개발 중인 mRNA 기반의 코로나-19 예방 백신 ‘EG-COVID’ (이하 ‘EG-COVID’)와 오미크론 변이 대응백신 ‘EG-COVARo’ (이하 ‘EG-COVARo’)에 대해 영장류를 대상으로 하는 부스터 효능 시험과 해외 부스터 임상 1상의 중간 결과, 향후 개발 계획을 금일 공개했다.

영장류 대상 ‘EG-COVID’ 및 ‘EG-COVARo’ 부스터 연구결과

아이진은 2022년부터 현재 국내와 해외에서 임상 중인 ‘EG-COVID’와 오미크론 변이 대응백신인 ‘EG-COVARo’을 영장류에 투여해 mRNA 용량에 따른 면역원성 유도능을 확인하는 효능 시험을 진행해왔다.

음성대조군과 투여 간격을 다르게 가져간 군을 포함해 각 군별로 200㎍, 600㎍, 1,200㎍ 용량의 mRNA를 3주 간격 3회 투여한 뒤 결합 항체가와 SVNT 분석을 진행했고 중화항체가를 분석하는 방식으로 자체 시험 결과를 검증했다. 

그 결과, 모든 투여군에서 2차 투여에 의한 lgG 항체가 뚜렷하게 생성된 것이 확인됐으며, 3차 투여 후에는 2차 투여 후 생성된 항체가가 더 상승하는 경향성이 관찰됐다. 또한, 3차 투여 후 형성된 항체가는 2차 투여 후 13주시점까지 2차 투여와 유사한 수준의 항체가로 유지가 되는 것을 확인했다. 

해외 부스터 임상 1상 중간결과

아이진은 2022년 착수한 ‘EG-COVID’의 해외 부스터 임상 1상의 중간 분석결과를 발표했다. 아이진은 호주 임상시험 실기기관을 통해 코로나-19 예방백신을 접종한 이력이 있는 20명의 대상자를 선별해 2개군으로 나눠 단회 부스터샷(추가 접종)을 투여하는 임상시험을 진행하고 있다.

아이진이 개발 중인 ‘EG-COVID’는 2022년 발표한 국내 기초접종 임상 1상 중간 결과에서 안전성 및 용량에 비례해 항체양전율이 증가되는 유의미한 결과를 얻은 바 있다. 기초 접종 임상에서 적절하게 항체가 형성된 대상자들에서 wild type의 슈도바이러스를 이용한 중화항체분석을 했을 때, 백신의 효능이 80% 이상 있을 것으로 예측할 수 있다. 

이번에 호주에서 수행한 부스터 임상 1상은 활성대조 투여군과의 직접적인 비교가 없기 때문에 상세한 해석에는 한계가 있지만, 고용량 투여군의 4주차 데이터에서 채혈을 통해 wild type의 슈도바이러스를 이용한 중화항체분석 결과, 절반 정도의 대상자들에서 80%이상 효능이 기대되는 중화항체 결과들이 확인했다.

향후 개발 계획 및 경쟁력

아이진은 ‘EG-COVID’와 ‘EG-COVARo’의 영장류 실험 결과 및 호주 부스터 임상 1상의 중간결과를 검토해 최대한 빠르게 후속 부스터 임상 2a 상에 진입할 계획이다. 이후 임상에서 mRNA 기준 용량들의 스크리닝을 통해 변이 바이러스에 대비한 부스터 효능을 입증함으로써 아아진이 자체 개발한 코로나 백신과 mRNA 기반 파이프라인의 유효성을 입증하고자 한다. 

특히, 향후 진행될 해외 부스터 2a 임상에서는 영장류 시험에서 확인한 바와 같이 wild type과오미크론 변이 모두에서 부스터 기능이 뛰어난 ‘EG-COVARo’를 추가할 가능성이 높으며, 이를 대비해 아이진과 한국 BMI가 구축한 생산설비를 통해 이미 ‘EG-COVID’와 ‘EG-COVARo’ 임상의약품 생산을 완료해 놓은 상황이다. 

아이진 담당자는 “아이진이 개발한 mRNA시스템은 기존 mRNA 기반 백신이 양이온성리포좀을 전달체로 채택하고 있기 때문에 심근염이나 전신과도면역반응, 혈액응고 부작용, 간독성 등의 부작용이 없는 안전한 백신이며 국내 임상 1상과 금번 해외 부스터 임상 1상의 중간결과에서 이를 입증한 바 있다”며 “이러한 안전성의 장점이 큰 반면 후속 임상에서는 투여 용량의 증가가 필요한 만큼, 금번 도출된 해외 임상 중간결과와 영장류 시험 결과를 참고해 최적 용량을 설정할 계획”이라고 밝혔다.

특히, 아이진이 개발하고 있는 mRNA 기반 백신의 전달체의 연구용 원부자재 단가는 이미 상업화된 mRNA 기반 백신이 사용하는 LNP의 연구용 원부자재 단가와 비교했을 때, 1/100 정도밖에 되지 않기 때문에 용량이 증가되더라도 가격 경쟁력이 충분히 있을 것으로 보인다.

또한 아이진의 mRNA 백신은 다른 mRNA 백신과 달리 동결건조가 가능하기 때문에, 기존 mRNA백신들이 초저온 유통 및 보관 문제로 인해 접근하지 못하는 저개발 국가들에서 큰 시장 기회를 얻을 수 있을 것이며 인체 효능 입증이 된다면 mRNA 기반 백신이나 치료제를 연구하는 기업들에게 큰 관심을 끌 수 있을 것이다.”라고 전했다.

카이노스메드 로고

혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드는 KM-819를 활용한 다계통위축증(MSA) 임상2상에서 첫 환자에게 약물 투여를 하였다고 21일 전했다. 이는 환자를 대상으로 하는 치료 목적의 투여라는 점, 그리고 KM-819의 효능 평가를 위한 첫 번째 마일스톤 달성이라는 점에 의미가 있다.

본 임상2상은 한국 차병원에서 이종식 교수의 주도하에 진행되며 모집 환자수는 총 78명이다. 환자 모집과 스크리닝은 78명이 모두 완료할 때까지 진행이 될 것이지만 현재 지원자가 많아서 문제는 없을 것이라고 회사 측은 밝혔다.

이번 임상은 본시험으로 78명 환자가 ‘KM-819’ 약물 400mg을 투여하며 무작위 배정, 위약대조, 이중 눈가림으로 9개월 투여를 받고, 그 이후 9개월 후속시험은 환자 전원이 약물을 받는 공개적 시험이다.

글로벌 데이터(GlobalData)에 따르면, 다계통위축증 환자를 대상으로 한 임상시험은 1상에서 3상까지 전세계 19개이며, 임상2상~3상을 진행하고 있는 그룹은 10개에 불과하다. 또한, 다계통 위축증을 치료할 수 있는 유의미한 약물이 없다보니, 환자들의 약물 수요가 커서 본 임상에 참여를 원하는 지원자가 많다.

다계통위축증은 미국, 유럽 등 주요 선진국 7개국에서 약 4만명의 환자수가 있는 것으로 알려져 있으며, 우리나라에서는 10만명 중 3~4명이 발병하는 희귀질환이다. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1900억 원의 약물시장이 형성돼 있으며, 연간 4%씩 성장하여 2032년에는 약 3200억 원의 시장이 형성될 전망이다.